Dallo sviluppo farmaceutico al marketing: il potenziale dei Big Data nel settore farmaceutico

Pubblicato: 2023-08-01

Riepilogo dell'articolo:

Il settore farmaceutico ha accesso a molti dati: cartelle cliniche elettroniche, informazioni genomiche, prove del mondo reale e altro ancora. Tutti questi dati combinati possono essere definiti big data. Attingere agli schemi nascosti nei big data può generare un valore immenso per il settore.
Passando ai big data, il settore farmaceutico può promuovere miglioramenti in ogni fase del processo di sviluppo dei farmaci, a partire dalla scoperta dei farmaci e dall'identificazione di nuovi obiettivi attraverso studi clinici e approvazione normativa fino al marketing e al monitoraggio post-lancio.
L'adozione dei big data nel settore farmaceutico è un'impresa impegnativa che richiederà alle aziende di superare i silos organizzativi, integrare senza problemi fonti di dati disparate e garantire la conformità normativa.

Tre anni fa, il settore farmaceutico ha affrontato una sfida senza precedenti. Ora le lezioni apprese durante la crisi stanno alimentando il cambiamento a livello di settore.

Il trambusto è iniziato poco dopo che il nuovo coronavirus ha fatto rapidi progressi in tutto il mondo. Le aziende farmaceutiche hanno attirato l'attenzione globale cercando di sviluppare nuovi vaccini per COVID-19 continuando la fornitura di prodotti medici vitali ai pazienti bisognosi.

Il settore ha resistito molto bene alla crisi. Ciò che è emerso, tuttavia, è che le aziende farmaceutiche non possono più permettersi una gestione reattiva delle crisi. Dovrebbero emergere nuovi paradigmi che possono aiutare l'industria a combattere problemi attesi da tempo, vale a dire:

Il costo per lo sviluppo di un nuovo farmaco ha raggiunto i 2.284 milioni di dollari nel 2022
Tempi di ciclo medi in aumento a 7,09 anni nel 2022
Il rendimento degli investimenti in ricerca e sviluppo farmaceutico è sceso all'1,2%.

Gli attori del settore possono stringere partnership scientifiche, investire nei mercati emergenti e diversificare i loro portafogli di prodotti per combattere questi problemi. Tuttavia, gli appassionati di tecnologia con un decennio di esperienza nella fornitura di servizi di consulenza sui big data e soluzioni software farmaceutiche, suggeriamo di prendere in considerazione un altro modo: uno basato sui dati.

In questo post del blog, esaminiamo il potenziale dei big data nel settore farmaceutico ed esploriamo i modi essenziali in cui la tecnologia dei big data cambia il modo in cui i farmaci vengono sviluppati, approvati e commercializzati.

Cosa sono i big data nel settore farmaceutico e come si traducono in valore?

Il settore farmaceutico genera enormi quantità di informazioni. Dati di studi clinici, cartelle cliniche elettroniche, informazioni sulla genomica, prove del mondo reale ed esiti riportati dai pazienti: tutti questi dati combinati possono essere definiti big data.

In sostanza, i big data sono informazioni voluminose e diverse di qualsiasi formato e provenienti da qualsiasi fonte che possono essere convertite in approfondimenti tramite analisi.

Ecco come si presenta il processo standard di traduzione dei big data in big insight:

Tutto inizia con la raccolta di dati rilevanti. I tipi e le fonti di esso possono variare molto. I tipi comuni di informazioni che costituiscono i big data nel settore farmaceutico comprendono:

Dati di studi clinici che comprendono le informazioni raccolte durante la valutazione dei farmaci. Può includere protocolli di studio, dati demografici dei partecipanti, anamnesi, risposte al trattamento, eventi avversi, risultati dei test di laboratorio e altro ancora.
Prove del mondo reale che includono i dati raccolti al di fuori delle impostazioni di studi clinici controllati nella pratica clinica reale. Potrebbe comprendere reclami, dati da dispositivi indossabili e cartelle cliniche elettroniche, nonché risultati riportati dai pazienti.
Genomica e dati molecolari che coinvolgono informazioni genetiche individuali, comprese variazioni del DNA, profili di espressione genica e biomarcatori genomici, nonché informazioni sulla struttura, le interazioni e le funzioni delle molecole rilevanti per la scoperta di farmaci.
Cartelle sanitarie elettroniche che includono anamnesi, allergie, diagnosi, risultati di laboratorio e altre informazioni pertinenti di un paziente.
Dati di imaging che comprendono radiografie, risonanze magnetiche e scansioni TC.
Segnalazioni di farmacovigilanza e di eventi avversi che fanno luce sugli eventi avversi e sui problemi di sicurezza associati ai farmaci.
Letteratura scientifica che comprende articoli di ricerca, atti di convegni e brevetti.
"Dati omici" che si riferiscono a set di dati su larga scala generati dalle cosiddette discipline "omiche", come genomica, metabolomica, proteomica, trascrittomica e altre.

Prima di essere caricate in un data warehouse (pensa: archiviazione centralizzata per tutti i big data farmaceutici), le informazioni recuperate da più fonti vengono pulite e trasformate. Questo è un passaggio importante che garantisce che i dati siano chiari, corretti e convertiti in una formattazione unificata. I dati puliti e curati vengono quindi archiviati nel data warehouse, dove sono facilmente accessibili per l'analisi.

I casi d'uso essenziali dei big data nell'industria farmaceutica

Lo sviluppo di farmaci è una strada lunga e rischiosa. Pochissimi farmaci candidati arrivano sul mercato. Su 5.000 composti che entrano nei test preclinici, solo cinque, in media, arrivano ai test sull'uomo. E solo uno dei primi 5.000 ottiene l'approvazione per l'uso clinico.

La buona notizia è che in ogni fase del processo di sviluppo dei farmaci, i big data farmaceutici possono tornare utili.

Scoperta di nuovi farmaci

La fase fondamentale della ricerca e sviluppo farmaceutica, la scoperta di farmaci, inizia con i ricercatori che comprendono il processo alla base di una malattia a livello cellulare o molecolare. Una volta identificati i potenziali bersagli, il processo segue la ricerca di composti che possono interagire con il bersaglio e interferire con la sua attività.

Le sfide principali che i ricercatori devono affrontare in questa fase includono l'identificazione di bersagli efficaci e sicuri, nonché la ricerca di composti che abbiano la potenza, la selettività e i profili di sicurezza desiderati.

Passando ai big data farmaceutici, i ricercatori possono risolvere questi problemi e migliorare la velocità e l'efficacia della scoperta di nuovi farmaci.

Identificazione e validazione del target

I set di dati provenienti da fonti diverse possono essere integrati utilizzando i big data. Analizzando questi set di dati multidimensionali, i ricercatori possono identificare nuovi bersagli, indicazioni di farmaci e biomarcatori di risposta ai farmaci più velocemente e con meno rischi.

Molti set di big data farmaceutici di riferimento per la scoperta preclinica di farmaci sono stati recentemente creati e resi pubblici:

dbSNP: polimorfismi a singolo nucleotide (SNP) per un'ampia gamma di organismi, inclusi oltre 150 milioni di SNP di riferimento umani.
dbVar: variazioni strutturali genomiche generate principalmente da studi pubblicati su vari organismi, inclusi oltre 2,1 milioni di CNV umani.
COSMIC: Mutazioni principalmente somatiche da cura di esperti e screening dell'intero genoma, inclusi oltre 3,5 milioni di mutazioni codificanti.
Progetto 1000 Genomi: genomi di un gran numero di persone che forniscono una risorsa completa sulla variazione genetica umana; questo set di dati comprende più di 2.500 campioni.
TCGA: repository di dati di genomica e genomica funzionale per oltre 30 tumori in 10.000 campioni. I tipi di dati primari includono mutazione, numero di copie, mRNA ed espressione proteica.
GEO: repository di dati di genomica funzionale ospitato da NCBI, inclusi oltre 1,6 milioni di campioni.
ArrayExpress: repository di dati di genomica funzionale ospitato da EBI, inclusi oltre 1,8 milioni di campioni.
GTEx: profili trascrittomici di tessuti normali, inclusi più di 7.000 campioni in 45 tipi di tessuto.
CCLE: caratterizzazione genetica e farmacologica di oltre 1.000 linee di cellule tumorali.

Questi grandi set di dati farmaceutici vengono ampiamente utilizzati per identificare le molecole bersaglio.

Ad esempio, nella scoperta di farmaci, l'espressione genica è una delle caratteristiche molecolari più utilizzate che è stata utilizzata per informare la selezione del bersaglio.

Un gruppo di ricercatori si è rivolto a uno dei grandi set di dati farmaceutici pubblicamente disponibili per esaminare l'espressione dell'mRNA degli 844 campioni di cancro al seno presenti e confrontarli con i normali tessuti mammari. Come risultato dell'analisi dei big data inclusi nel set di dati, hanno scoperto che il gene MTBP era significativamente elevato nei campioni cancerosi. Il confronto incrociato dei risultati con i dati di sopravvivenza ha anche rivelato che l'aumento dell'MTBP è significativamente legato alla scarsa sopravvivenza del paziente.

Nell'esempio sopra, l'obiettivo è stato proposto dai ricercatori. Con i big data nell'industria farmaceutica, gli obiettivi possono anche essere scoperti direttamente analizzando i big data pubblici. In questo modo, un gruppo di ricercatori ha cercato chinasi drogabili che sono oncogeniche nel cancro al seno senza obiettivi specifici in mente. Hanno analizzato i dati di espressione genica da grandi set di dati farmaceutici pubblici e i profili di espressione genica delle cellule che danno inizio al tumore al seno per trovare 13 chinasi con una maggiore espressione di mRNA nelle linee cellulari tumorali. La successiva convalida ha ridotto l'elenco dei candidati a otto chinasi, tre delle quali sono state scelte come bersagli terapeutici.

Modellazione predittiva

Tradizionalmente, i ricercatori usavano composti vegetali o animali per testare farmaci candidati. Nel settembre 2022, il Senato degli Stati Uniti ha approvato l'FDA Modernization Act 2.0, che ha consentito l'uso di alternative alla sperimentazione animale, compresi i modelli computerizzati.

L'approccio basato su modelli computerizzati consente di aggirare le imprecisioni e le questioni etiche associate alla sperimentazione animale. Ha anche il potenziale per avvicinare il settore a una rappresentazione reale dell'attività biologica umana.

Una delle tecniche di modellazione predittiva utilizzate nel settore farmaceutico è la modellazione farmacocinetica. Pensa: usare big data farmaceutici, equazioni matematiche e simulazioni al computer per capire come "si comportano" i farmaci in un corpo umano. Il metodo aiuta a prevedere cosa succede a un farmaco una volta assunto, incluso il modo in cui viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato.

Un'altra tecnica promettente che si basa sui big data nel settore farmaceutico è la tecnologia organ-on-chip. Gli organi su chip sono chip polimerici che utilizzano strutture cellulari microfluidiche per imitare la funzionalità degli organi umani e l'ambiente fisiologico per la modellazione di malattie in vitro, test antidroga e medicina di precisione. Noi di ITRex abbiamo contribuito a creare una piattaforma organ-on-a-chip che ha dimostrato la sua efficacia nell'affrontare i problemi associati ai test sugli animali. Adottata da oltre 100 laboratori, la piattaforma ha contribuito ad accelerare lo sviluppo di farmaci e a ridurre i costi ad esso associati.

Medicina di precisione

La medicina di precisione può essere definita come un approccio che mira a fornire il trattamento giusto alla persona giusta al momento giusto. Tradizionalmente, le strategie di precisione sono rimaste per lo più aspirazionali per la maggior parte dei problemi clinici. Oggi, il crescente utilizzo dei big data nel settore farmaceutico promette di raggiungere questo ambizioso obiettivo.

Meno dipendente dalle conoscenze precedenti, lo sviluppo di farmaci basato su big data ha il potenziale per rivelare percorsi inaspettati rilevanti per una malattia, aprendo la strada a un più alto grado di precisione e personalizzazione. Alcune istituzioni stanno già sfruttando il nuovo approccio.

Ad esempio, i pazienti con un sottotipo di cancro simile spesso rispondono in modo diverso quando ricevono gli stessi chemioterapici. Si ritiene che le risposte ai farmaci siano influenzate dall'instabilità genomica. L'uso dei big data sta diventando un modo popolare per studiare la complessa relazione tra genomica e resistenza, tossicità e sensibilità ai chemioterapici.

Ad esempio, gli scienziati possono scoprire nuove aberrazioni del cancro attraverso il progetto Pan-Cancer, lanciato dalla rete di ricerca Cancer Genome Atlas. Diversi altri progetti, come la Cancer Cell Line Encyclopedia e la Genomics of Drug Sensitivity in Cancer, stanno anche generando big data farmaceutici che studiano i collegamenti tra biomarcatori genomici e sensibilità ai farmaci.

Test clinici

L'obiettivo di una sperimentazione clinica è stabilire se un trattamento è sicuro ed efficace per gli esseri umani.

Di solito, segue in tre fasi sequenziali, a partire dalla fase I, in cui un farmaco viene testato su un piccolo gruppo di individui sani, attraverso la fase II, in cui il farmaco viene testato su un gruppo più ampio di persone che mostrano una condizione specifica presa di mira, tutti il cammino verso la fase III che coinvolge un maggior numero di pazienti.

Il processo è sempre stato lungo e noioso. Fortunatamente, con la più ampia adozione dei big data nel settore farmaceutico, anche gli studi clinici stanno cambiando.

Reclutamento più rapido

Nove studi su dieci in tutto il mondo non riescono a reclutare un numero sufficiente di persone entro i tempi previsti. Alcuni studi, in particolare quelli che testano trattamenti per malattie rare o potenzialmente letali, fanno fatica a reclutare un numero sufficiente di persone. In genere, gli studi clinici coinvolgono due gruppi: un gruppo di test che riceve un nuovo trattamento in fase di test e un gruppo di controllo che non riceve alcun trattamento, un placebo o l'attuale standard di trattamento.

Tenendo presente che i pazienti con condizioni potenzialmente letali hanno bisogno di un aiuto rapido, non vogliono essere randomizzati in un gruppo di controllo. Aggiungi la necessità di reclutare pazienti con condizioni relativamente rare e il tempo di reclutamento si allunga per mesi.

I big data possono aiutare a bypassare del tutto la necessità di assumere un gruppo di controllo. L'idea è quella di utilizzare "gruppi di controllo virtuali" creati sulla base di big data farmaceutici generati in sperimentazioni passate.

Per trovare possibili candidati al gruppo di controllo, i ricercatori utilizzano i criteri chiave di ammissibilità di uno studio sperimentale, ad esempio, le caratteristiche chiave della malattia e quanto è avanzata. Uno studio clinico standard seleziona i pazienti di controllo in modo simile. La differenza è che invece di fare affidamento sui dati raccolti durante la sperimentazione in corso, vengono utilizzati i dati passati. Per ora, tuttavia, un gruppo di controllo virtuale non sostituisce una sperimentazione clinica tradizionale, ma piuttosto un modo rapido per valutare se vale la pena perseguire un nuovo trattamento.

Un altro aspetto dei big data nelle sperimentazioni cliniche farmaceutiche è consentire il reclutamento mirato. Con nuove tecnologie, i ricercatori possono arruolare pazienti sulla base di nuove fonti di dati, ad esempio i social media. Diventa più facile soppesare criteri come informazioni genetiche, stato della malattia e caratteristiche individuali.

Gestione efficiente delle prove

L'uso dei big data nel settore farmaceutico può cambiare il modo in cui vengono progettati e gestiti gli studi clinici. Ora i ricercatori possono tracciare e rilevare i livelli di esposizione al farmaco, l'immunità fornita dal farmaco, la tollerabilità e la sicurezza del trattamento e altri fattori cruciali per la sicurezza delle reclute in tempo reale, non solo dopo il completamento degli studi.

I vantaggi che i ricercatori ottengono rivolgendosi ai big data farmaceutici:

Calcolo della dimensione ottimale del campione : l'analisi dei dati storici di prova può aiutare a informare i calcoli della dimensione del campione.
Stratificazione e analisi dei sottogruppi : i big data possono aiutare a identificare le caratteristiche del paziente, i biomarcatori o i fattori genetici che influenzano le risposte al trattamento. Questo può aiutare i ricercatori a stratificare i pazienti in sottogruppi per analizzare gli effetti del trattamento all'interno di popolazioni specifiche.
Progettazione adattiva della sperimentazione : l'analisi dei big data farmaceutici può facilitare la progettazione adattiva della sperimentazione e consentire ai ricercatori di modificare i parametri della sperimentazione in base ai risultati intermedi. I ricercatori possono ora scavare nelle tendenze, nelle risposte al trattamento o nei segnali di sicurezza per prendere decisioni informate sulla modifica dei parametri della sperimentazione, come le dimensioni del campione o i criteri di iscrizione.

Controllo qualità e conformità

I big data nel settore farmaceutico stanno rivoluzionando gli approcci tradizionali al controllo della qualità farmaceutica, consentendo alle aziende farmaceutiche di implementare migliori processi di controllo della qualità, semplificare gli sforzi di conformità e fornire farmaci più sicuri ed efficaci. Le aree in cui i big data farmaceutici possono avere un impatto significativo includono:

#Migliore farmacovigilanza e monitoraggio degli effetti avversi

Molti effetti avversi, specialmente quelli rari, non vengono rilevati a causa di un numero limitato di individui campionati negli studi clinici. Ecco perché è necessario monitorare i farmaci anche dopo il loro rilascio.

Considerando che i social media sono diventati la piattaforma per esprimere le preoccupazioni dei clienti e segnalare gli effetti collaterali, le aziende farmaceutiche hanno iniziato a sfruttare gli strumenti dei big data per sfruttare queste preziose informazioni.

Le reazioni avverse al farmaco riportate dai pazienti raccolte dai social media possono persino rivelarsi più accurate di quelle registrate dai professionisti medici. Uno studio condotto dalla FDA e da Epidemico ha esaminato 6,9 milioni di tweet e ha rilevato che 4.401 di essi assomigliano a un rapporto di eventi avversi. Un ulteriore confronto dei risultati con i dati detenuti dalla FDA ha rivelato un'elevata relazione tra i rapporti informali sui social media e quelli documentati negli studi clinici.

Gestione avanzata della conformità

I big data nel settore farmaceutico svolgono un ruolo importante nel facilitare la conformità normativa. Le aziende del settore farmaceutico sono soggette a una complessa rete di normative, tra cui GMP (Good Manufacturing Practices) e GCP (Good Clinical Practices), nonché rigide leggi sulla privacy dei dati. I big data nel settore farmaceutico possono aiutare le aziende a monitorare gli indicatori chiave di prestazione, identificare le lacune di conformità e affrontare potenziali problemi in modo proattivo.

Le aziende farmaceutiche possono ridurre al minimo i rischi normativi rilevando tempestivamente anomalie, deviazioni e attività non conformi utilizzando sistemi di monitoraggio automatizzati e soluzioni di analisi dei big data. Inoltre, combinando dati storici, algoritmi di apprendimento automatico e tecniche statistiche avanzate, le aziende farmaceutiche possono sviluppare modelli predittivi che anticipano potenziali rischi di qualità, ottimizzano i programmi di manutenzione preventiva e facilitano il processo decisionale basato sui dati.

Vendite e marketing

Utilizzando i big data farmaceutici, le aziende possono prevedere le tendenze del settore e anticipare le vendite di farmaci specifici in base a fattori demografici. Questo può aiutare a personalizzare le campagne di marketing farmaceutico in base al comportamento dei clienti.

Analogamente al caso d'uso sopra descritto, l'analisi dei dati disponibili su Internet, inclusi i dati dei social media, potrebbe aiutare le aziende farmaceutiche a valutare il sentimento dei clienti nei confronti dei loro prodotti. Questo può aiutare le aziende farmaceutiche a capire come vengono ricevuti i loro prodotti.

Le sfide dell'adozione dei big data nel settore farmaceutico

Nonostante i vantaggi che i big data stanno portando nel settore farmaceutico, le aziende sono ancora consapevoli della revisione dei propri processi di gestione dei dati. Abbiamo messo insieme un elenco di sfide che le aziende potrebbero dover affrontare adottando i big data nel settore farmaceutico per rendere il processo di implementazione meno rischioso.

Sfida 1. Integrare le origini dati

Avere tutte le fonti di dati ben collegate è una delle sfide chiave per il settore farmaceutico da superare per raccogliere i vantaggi dei big data. L'utilizzo efficace dei big data nel settore farmaceutico richiede l'integrazione dei dati generati in tutte le fasi del processo di sviluppo del farmaco, dalla scoperta all'approvazione normativa fino all'applicazione nel mondo reale.

L'integrazione dei dati end-to-end richiede molte funzionalità: dalla raccolta di dati attendibili, alla connessione di queste fonti, all'esecuzione di un solido controllo della qualità, alla gestione dei flussi di lavoro e altro ancora.

In generale, ti consigliamo di evitare di revisionare le tue infrastrutture dati tutte in una volta a causa dei rischi e dei costi coinvolti. Un approccio più sicuro consiste nell'integrare le origini dati passo dopo passo, identificando i tipi di dati specifici che devono essere gestiti per primi e creando ulteriori funzionalità di warehousing secondo necessità. L'obiettivo è affrontare prima i dati critici per ottenere il ROI il prima possibile. Parallelamente, puoi sviluppare scenari per l'integrazione di origini dati con priorità inferiore.

Sfida 2. Superare i silos organizzativi

L'integrazione dei dati end-to-end è quasi impossibile senza superare i silos all'interno di un'organizzazione. Tradizionalmente nel settore farmaceutico, diversi team avevano la responsabilità dei propri sistemi e dati. Il passaggio a un approccio incentrato sui dati con un chiaro proprietario per ogni tipo di dati attraverso silos funzionali e attraverso la pipeline di dati faciliterà la capacità di generare valore dai big data nel settore farmaceutico.

Sfida 3. Conformità normativa

Adottando i big data nel settore farmaceutico e implementando sistemi di gestione dei dati centralizzati, è necessario assicurarsi che i dati vengano gestiti in modo sicuro e protetto. La FDA richiede che il software utilizzato nel settore (ad esempio, i sistemi utilizzati per gestire le cartelle cliniche elettroniche o gestire le sperimentazioni cliniche) soddisfi una serie di requisiti, tra cui procedure di controllo degli accessi, verifica dell'identità dell'utente, tracciamento delle azioni eseguite e altro ancora. Quando pianifichi il tuo progetto, assicurati di studiare attentamente i requisiti di conformità pertinenti e di incorporarli nella progettazione della tua soluzione di gestione dei dati.

Sfida 4. Mancanza di talento per gestire i big data

Il settore farmaceutico è stato tradizionalmente un lento adottatore della tecnologia, quindi molte aziende mancano ancora del talento necessario per realizzare i loro piani ambiziosi. Gli attori del settore farmaceutico devono pensare a un modo appropriato per colmare il divario di conoscenze, che si tratti di allevare talenti interni o rivolgersi a team esterni.

Invece di una conclusione

I big data nel settore farmaceutico offrono vaste opportunità di innovazione, efficienza e migliori risultati per i pazienti. Mentre il mercato dei big data farmaceutici continua a crescere, le aziende stanno abbracciando questa tecnologia trasformativa per rimanere competitive.

Se cerchi di sbloccare il vero potere dei big data e promuovere scoperte nello sviluppo di farmaci, contatta i nostri esperti e risponderemo a tutte le domande che rimangono senza risposta.

Originariamente pubblicato su https://itrexgroup.com il 22 giugno 2023.