De la dezvoltarea medicamentelor la marketing: potențialul datelor mari în domeniul farmaceutic

Rezumatul articolului:

• Sectorul farmaceutic are acces la o mulțime de date: fișe electronice de sănătate, informații genomice, dovezi din lumea reală și multe altele. Toate aceste date combinate pot fi denumite date mari. Atingerea tiparelor ascunse în big data poate genera o valoare imensă pentru sector.
• Prin apelarea la big data, sectorul farmaceutic poate aduce îmbunătățiri la fiecare pas al procesului de dezvoltare a medicamentelor, pornind de la descoperirea medicamentelor și identificarea de noi ținte prin studii clinice și aprobare de reglementare până la marketing și monitorizare post-lansare.
• Adoptarea datelor mari în domeniul farmaceutic este o întreprindere provocatoare, care va cere companiilor să depășească silozurile organizaționale, să integreze fără probleme surse de date disparate și să asigure conformitatea cu reglementările.

În urmă cu trei ani, sectorul farmaceutic s-a confruntat cu o provocare fără precedent. Acum, lecțiile învățate în timpul crizei alimentează schimbarea la nivel de industrie.

Vârful a început la scurt timp după ce noul coronavirus a făcut progrese rapide în întreaga lume. Companiile farmaceutice au atras atenția la nivel mondial depunând eforturi pentru a dezvolta noi vaccinuri pentru COVID-19, continuând în același timp furnizarea de produse medicale vitale pacienților care au nevoie.

Sectorul a rezistat remarcabil de bine crizei. Ceea ce a apărut însă este că companiile farmaceutice nu își mai permit gestionarea reactivă a crizelor. Ar trebui să apară noi paradigme care pot ajuta industria să lupte cu problemele de mult așteptate, și anume:

• Costul dezvoltării unui nou medicament a ajuns la 2.284 de milioane de dolari în 2022
• Durata medie a ciclului crește la 7,09 ani în 2022
• Rentabilitatea investițiilor în cercetare și dezvoltare farmaceutică scade la 1,2%.

Actorii din industrie pot bloca parteneriate științifice, pot investi în piețele emergente și își pot diversifica portofoliile de produse pentru a lupta împotriva acestor probleme. Cu toate acestea, pasionaților de tehnologie cu un deceniu de experiență în furnizarea de servicii de consultanță de date mari și soluții software farmaceutice, le sugerăm să ia în considerare o altă modalitate - una bazată pe date.

În această postare pe blog, analizăm potențialul big data în domeniul farmaceutic și explorăm modalități esențiale în care tehnologia big data schimbă modul în care medicamentele sunt dezvoltate, aprobate și comercializate.

Ce sunt datele mari în domeniul farmaceutic și cum se traduc în valoare?

Sectorul farmaceutic generează cantități imense de informații. Datele din studiile clinice, dosarele electronice de sănătate, informațiile genomice, dovezile din lumea reală și rezultatele raportate de pacient - toate aceste intrări de date combinate pot fi denumite date mari.

În esență, Big Data este informații voluminoase și diverse, de orice format și din orice sursă, care pot fi convertite în informații prin intermediul analizei.

Iată cum arată procesul standard de traducere a datelor mari în perspective mari:

Totul începe cu colectarea datelor relevante. Tipurile și sursele acestuia pot varia foarte mult. Tipurile obișnuite de informații care alcătuiesc datele mari în domeniul farmaceutic:

• Date din studiile clinice care cuprind informații colectate în timpul evaluării medicamentelor. Poate include protocoale de studiu, date demografice ale participanților, istoric medical, răspunsuri la tratament, evenimente adverse, rezultate ale testelor de laborator și multe altele.
• Dovezi din lumea reală care includ date colectate în afara setărilor de studii clinice controlate în practica clinică reală. Ar putea cuprinde revendicări, date din materialele purtabile și dosarele electronice de sănătate, precum și rezultatele raportate de pacient.
• Genomica și date moleculare care implică informații genetice individuale, inclusiv variații ADN, profiluri de expresie genetică și biomarkeri genomici, precum și informații despre structura, interacțiunile și funcțiile moleculelor relevante pentru descoperirea medicamentelor.
• Înregistrări medicale electronice care includ istoricul medical al pacientului, alergii, diagnostice, rezultate de laborator și alte informații relevante.
• Date imagistice care acoperă raze X, RMN și scanări CT.
• Rapoarte de farmacovigilență și evenimente adverse care fac lumină asupra evenimentelor adverse și preocupărilor legate de siguranță asociate cu medicamentele.
• Literatură științifică care cuprinde lucrări de cercetare, lucrări de conferințe și brevete.
• „Date omice” care se referă la seturi de date la scară largă generate din așa-numitele discipline „omice”, cum ar fi genomica, metabolomica, proteomica, transcriptomica și altele.

Înainte de a fi încărcate într-un depozit de date (gândiți-vă: stocare centralizată pentru toate marile date farmaceutice), informațiile preluate din mai multe surse sunt supuse curățării și transformării. Acesta este un pas important care asigură că datele sunt clare, corecte și convertite la formatare unificată. Datele curățate și îngrijite sunt apoi stocate în depozitul de date, unde sunt ușor accesibile pentru analiză.

Cazurile de utilizare esențiale ale big data în industria farmaceutică

Dezvoltarea medicamentelor este un drum lung și riscant. Foarte puțini candidați la medicamente ajung pe piață. Din cei 5.000 de compuși care intră în testele preclinice, doar cinci, în medie, ajung la testarea umană. Și doar unul din primele 5.000 este aprobat pentru uz clinic.

Vestea bună este că la fiecare pas al procesului de dezvoltare a medicamentelor, big data farmaceutică poate fi de folos.

Descoperirea drogului

Etapa fundamentală în cercetarea și dezvoltarea farmaceutică, descoperirea medicamentelor începe cu cercetătorii care înțeleg procesul din spatele unei boli la nivel celular sau molecular. Cu ținte potențiale identificate, procesul urmează prin căutarea compușilor care pot interacționa cu ținta și interfera cu activitatea acesteia.

Provocările cheie cu care se confruntă cercetătorii în această etapă includ identificarea țintelor eficiente și sigure, precum și găsirea de compuși care au potența, selectivitatea și profilurile de siguranță dorite.

Prin apelarea la big data farmaceutică, cercetătorii pot rezolva aceste probleme și pot îmbunătăți viteza și eficacitatea descoperirii medicamentelor.

Identificarea și validarea țintei

Seturile de date din diverse surse pot fi integrate folosind big data. Analizând aceste seturi de date multidimensionale, cercetătorii pot identifica noi ținte, indicații de medicamente și biomarkeri de răspuns la medicamente mai rapid și cu mai puține riscuri.

Multe seturi de date mari de referință farmaceutice pentru descoperirea preclinice de medicamente au fost create recent și făcute publice:

• dbSNP: polimorfisme cu un singur nucleotide (SNP) pentru o gamă largă de organisme, inclusiv peste 150 de milioane de SNP-uri de referință umane.
• dbVar: Variații structurale genomice generate în principal de studiile publicate ale diferitelor organisme, inclusiv peste 2,1 milioane de CNV umane.
• COSMIC: Mutații în primul rând somatice din curarea expertă și screening-ul la nivel de genom, inclusiv peste 3,5 milioane de mutații codificatoare.
• Proiectul 1000 de genomi: genomul unui număr mare de oameni care oferă o resursă cuprinzătoare privind variația genetică umană; acest set de date se întinde pe mai mult de 2.500 de mostre.
• TCGA: depozit de date genomice și genomice funcționale pentru mai mult de 30 de tipuri de cancer din 10.000 de mostre. Tipurile de date primare includ mutația, numărul de copii, ARNm și expresia proteinei.
• GEO: depozit de date genomice funcționale găzduit de NCBI, care include mai mult de 1,6 milioane de mostre.
• ArrayExpress: depozit de date genomice funcționale găzduit de EBI, inclusiv peste 1,8 milioane de mostre.
• GTEx: Profiluri transcriptomice ale țesuturilor normale, inclusiv peste 7.000 de probe din 45 de tipuri de țesut.
• CCLE: Caracterizarea genetică și farmacologică a peste 1.000 de linii de celule canceroase.

Aceste seturi mari de date farmaceutice sunt utilizate pe scară largă pentru a identifica moleculele țintă.

De exemplu, în descoperirea medicamentelor, expresia genelor este una dintre cele mai utilizate caracteristici moleculare care a fost folosită pentru a informa selecția țintei.

Un grup de cercetători a apelat la unul dintre seturile de date mari farmaceutice disponibile public pentru a examina expresia ARNm a celor 844 de mostre de cancer de sân prezentate și pentru a le compara cu țesuturile normale ale sânului. Ca rezultat al analizei datelor mari incluse în setul de date, ei au descoperit că gena MTBP a fost semnificativ crescută în probele canceroase. Încrucișarea constatărilor cu datele de supraviețuire a arătat, de asemenea, că creșterea MTBP este legată în mod semnificativ de supraviețuirea slabă a pacientului.

În exemplul de mai sus, ținta a fost propusă de cercetători. Cu big data în industria farmaceutică, obiectivele pot fi, de asemenea, descoperite direct prin analizarea datelor publice mari. În acest fel, un grup de cercetători a căutat kinaze medicamentabile care sunt oncogene în cancerul de sân, fără ținte specifice în minte. Ei au analizat datele despre expresia genelor din seturi mari de date farmaceutice publice și profilurile de expresie genetică ale celulelor inițiatoare de tumori mamare pentru a găsi 13 kinaze cu expresie mai mare de ARNm în liniile de celule canceroase. Validarea ulterioară a redus lista de candidați la opt kinaze, dintre care trei au fost alese ca ținte terapeutice.

Modelare predictivă

În mod tradițional, cercetătorii au folosit compuși vegetali sau animale pentru a testa medicamentele candidate. În septembrie 2022, Senatul SUA a adoptat Actul de Modernizare 2.0 al FDA, care a permis utilizarea alternativelor la testarea pe animale, inclusiv a modelelor computerizate.

Abordarea bazată pe modele computerizate permite ocolirea inexactităților și problemelor etice asociate cu testarea pe animale. De asemenea, are potențialul de a apropia sectorul de o reprezentare reală a activității biologice umane.

Una dintre tehnicile de modelare predictivă utilizate în domeniul farmaceutic este modelarea farmacocinetică. Gândiți-vă: folosirea datelor mari din domeniul farmaceutic, ecuațiile matematice și simulările pe computer pentru a înțelege cum se „comporta” medicamentele într-un corp uman. Metoda ajută la prezicerea a ceea ce se întâmplă cu un medicament odată luat, inclusiv modul în care este absorbit, distribuit, metabolizat și eliminat.

O altă tehnică promițătoare care se bazează pe date mari în domeniul farmaceutic este tehnologia organ-on-cip. Organele pe cipuri sunt cipuri polimerice care folosesc structuri celulare microfluidice pentru a imita funcționalitatea organelor umane și mediul fiziologic pentru modelarea bolilor in vitro, testarea medicamentelor și medicina de precizie. Noi, cei de la ITRex, am contribuit la crearea unei platforme organ-on-a-chip care și-a arătat eficiența în abordarea problemelor asociate cu testarea pe animale. Adoptată de peste 100 de laboratoare, platforma a ajutat la accelerarea dezvoltării medicamentelor și la reducerea costurilor asociate acestuia.

Medicina de precizie

Medicina de precizie poate fi definită ca o abordare care urmărește să ofere tratamentul potrivit persoanei potrivite la momentul potrivit. În mod tradițional, strategiile de precizie au rămas în mare parte aspiraționale pentru majoritatea problemelor clinice. Astăzi, utilizarea tot mai mare a datelor mari în industria farmaceutică promite atingerea acestui obiectiv aspirațional.

Mai puțin dependentă de cunoștințele anterioare, dezvoltarea de medicamente bazată pe date mari are potențialul de a dezvălui căi neașteptate relevante pentru o boală, deschizând calea către un grad mai mare de precizie și personalizare. Unele instituții folosesc deja abordarea nouă.

De exemplu, pacienții cu un subtip similar de cancer răspund adesea diferit atunci când primesc aceleași chimioterapice. Se crede că răspunsurile la medicamente sunt influențate de instabilitatea genomică. Utilizarea datelor mari devine o modalitate populară de a studia relația complexă dintre genomică și rezistența chimioterapeutică, toxicitate și sensibilitate.

De exemplu, oamenii de știință pot descoperi noi aberații legate de cancer prin proiectul Pan-Cancer, lansat de rețeaua de cercetare Cancer Genome Atlas. Câteva alte proiecte, cum ar fi Cancer Cell Line Encyclopedia și Genomics of Drug Sensitivity in Cancer, generează, de asemenea, mari date farmaceutice care investighează legăturile dintre biomarkerii genomici și sensibilitatea la medicamente.

Studii clinice

Scopul unui studiu clinic este de a spune dacă un tratament este sigur și eficient pentru oameni.

De obicei, urmează în trei etape succesive, începând cu faza I, în care un medicament este testat pe un grup mic de indivizi sănătoși, până la faza II, în care medicamentul este testat pe un grup mai mare de persoane care arată că este vizată o anumită afecțiune, toate calea către faza III care implică un număr mai mare de pacienţi.

Procesul a fost întotdeauna lung și obositor. Din fericire, odată cu adoptarea pe scară largă a datelor mari în domeniul farmaceutic, studiile clinice se schimbă și ele.

Recrutare mai rapidă

Nouă din zece studii din întreaga lume nu pot recruta suficienți oameni în intervalele de timp vizate. Unele studii – în special cele care testează tratamente pentru boli rare sau care pun viața în pericol – se luptă să recruteze destui oameni. De obicei, studiile clinice implică două grupuri: un grup de testare care primește un nou tratament testat și un grup de control care nu primește niciun tratament, un placebo sau standardul actual de tratament.

Ținând cont de faptul că pacienții cu afecțiuni care pun viața în pericol au nevoie de ajutor rapid, ei nu doresc să fie randomizați într-un grup de control. Adăugați nevoia de a recruta pacienți cu afecțiuni relativ rare, iar timpul de recrutare se întinde luni de zile.

Big Data poate ajuta la ocolirea completă a nevoii de a angaja un grup de control. Ideea este de a folosi „grupuri de control virtuale” create pe baza datelor mari farmaceutice generate în studiile anterioare.

Pentru a găsi posibili candidați pentru grupul de control, cercetătorii folosesc criteriile cheie de eligibilitate dintr-un studiu investigațional, de exemplu, caracteristicile cheie ale bolii și cât de avansată este. Un studiu clinic standard selectează pacienții de control într-un mod similar. Diferența constă în faptul că, în loc să se bazeze pe datele colectate în timpul procesului curent, sunt folosite datele din trecut. Deocamdată, totuși, un grup de control virtual nu înlocuiește un studiu clinic tradițional, ci mai degrabă o modalitate rapidă de a evalua dacă merită urmat un nou tratament.

Un alt aspect al datelor mari în studiile clinice farmaceutice este permiterea recrutării țintite. Cu tehnologii noi, cercetătorii pot înscrie pacienții pe baza noilor surse de date, de exemplu, rețelele sociale. Devine mai ușor de cântărit criterii precum informațiile genetice, starea bolii și caracteristicile individuale.

Management eficient al procesului

Utilizarea datelor mari în domeniul farmaceutic poate schimba modul în care sunt concepute și gestionate studiile clinice. Acum, cercetătorii pot urmări și detecta nivelurile de expunere la medicamente, imunitatea oferită de medicament, tolerabilitatea și siguranța tratamentului și alți factori care sunt cruciali pentru siguranța recruților în timp real, nu doar după finalizarea studiilor.

Câștigurile pe care cercetătorii le obțin prin apelarea la intervalul de date mari din domeniul farmaceutic:

• Calcul optim al mărimii eșantionului : analiza datelor istorice ale testelor poate ajuta la informarea calculelor privind dimensiunea eșantionului.
• Stratificarea și analiza subgrupurilor : datele mari pot ajuta la identificarea caracteristicilor pacientului, a biomarkerilor sau a factorilor genetici care influențează răspunsurile la tratament. Acest lucru poate ajuta cercetătorii să stratifice pacienții în subgrupuri pentru a analiza efectele tratamentului în cadrul unor populații specifice.
• Design adaptiv al studiilor : analiza datelor mari din domeniul farmaceutic poate facilita proiectarea adaptivă a studiilor și poate permite cercetătorilor să modifice parametrii studiului pe baza rezultatelor intermediare. Cercetătorii pot cerceta acum tendințe, răspunsuri la tratament sau semnale de siguranță pentru a lua decizii informate cu privire la modificarea parametrilor studiului, cum ar fi dimensiunile eșantioanelor sau criteriile de înscriere.

Controlul calității și conformitatea

Big Data în domeniul farmaceutic revoluționează abordările tradiționale ale controlului calității farmaceutice, permițând companiilor farmaceutice să implementeze procese mai bune de control al calității, să eficientizeze eforturile de conformitate și să livreze medicamente mai sigure și mai eficiente. Domeniile în care big data farmaceutică poate avea un impact semnificativ includ:

#Farmacovigilență îmbunătățită și monitorizarea efectelor adverse

Multe efecte adverse, în special cele rare, rămân nedetectate din cauza unui număr limitat de indivizi prelevați în probele clinice. De aceea este necesar să se monitorizeze medicamentele chiar și după eliberarea lor.

Având în vedere că rețelele sociale au devenit platforma pentru exprimarea preocupărilor clienților și raportarea efectelor secundare, companiile farmaceutice au început să folosească instrumente de date mari pentru a valorifica aceste informații neprețuite.

Reacțiile adverse la medicamente raportate de pacient, obținute de pe rețelele de socializare, se pot dovedi chiar mai precise decât cele înregistrate de profesioniștii medicali. Un studiu realizat de FDA și Epidemico a examinat 6,9 milioane de tweet-uri și a constatat că 4.401 dintre ele seamănă cu un raport de evenimente adverse. Compararea în continuare a constatărilor cu datele deținute de FDA a relevat o relație ridicată între rapoartele informale din rețelele sociale și cele documentate în studiile clinice.

Management îmbunătățit al conformității

Big Data în domeniul farmaceutic joacă un rol important în facilitarea conformității cu reglementările. Companiile din industria farmaceutică sunt supuse unei rețele complexe de reglementări, inclusiv GMP (Good Manufacturing Practices) și GCP (Good Clinical Practices), precum și legi stricte privind confidențialitatea datelor. Big Data din industria farmaceutică poate ajuta companiile să monitorizeze indicatorii cheie de performanță, să identifice lacunele de conformitate și să abordeze problemele potențiale într-un mod proactiv.

Companiile farmaceutice pot minimiza riscurile de reglementare prin detectarea anomaliilor, abaterilor și activităților neconforme din timp, utilizând sisteme automate de monitorizare și soluții de analiză a datelor mari. În plus, combinând date istorice, algoritmi de învățare automată și tehnici statistice avansate, companiile farmaceutice pot dezvolta modele predictive care anticipează potențiale riscuri de calitate, optimizează programele de întreținere preventivă și facilitează luarea deciziilor bazate pe date.

Vânzări și marketing

Prin utilizarea datelor mari din domeniul farmaceutic, companiile pot prezice tendințele industriei și anticipa vânzările de medicamente specifice pe baza factorilor demografici. Acest lucru poate ajuta la adaptarea campaniilor de marketing farmaceutic la comportamentul clienților.

În mod similar cu cazul de utilizare descris mai sus, analizarea datelor disponibile pe internet, inclusiv a datelor din rețelele sociale, ar putea ajuta companiile farmaceutice să evalueze sentimentul clienților cu privire la produsele lor. Acest lucru poate ajuta companiile farmaceutice să înțeleagă cum sunt primite produsele lor.

Provocările adoptării datelor mari în domeniul farmaceutic

În ciuda beneficiilor pe care big data le aduce în industria farmaceutică, companiile sunt încă conștiente de revizuirea proceselor lor de gestionare a datelor. Am alcătuit o listă de provocări cu care se pot confrunta companiile în adoptarea datelor mari în domeniul farmaceutic pentru a face procesul de implementare să fie unul mai puțin riscant.

Provocarea 1. Integrarea surselor de date

A avea toate sursele de date bine conectate este una dintre provocările cheie pe care sectorul farmaceutic trebuie să le depășească pentru a beneficia de beneficiile datelor mari. Utilizarea eficientă a datelor mari în sectorul farmaceutic necesită integrarea datelor generate în toate etapele procesului de dezvoltare a medicamentelor, de la descoperire la aprobarea de reglementare până la aplicarea în lumea reală.

Integrarea datelor de la capăt la capăt necesită multe capacități: de la colectarea de date de încredere, conectarea acestor surse, asigurarea solidă a calității, gestionarea fluxurilor de lucru și multe altele.

În general, vă recomandăm să evitați revizuirea infrastructurilor de date dintr-o dată din cauza riscurilor și costurilor implicate. O abordare mai sigură este să vă integrați sursele de date pas cu pas, identificând tipurile de date specifice care trebuie tratate mai întâi și creând capacități suplimentare de depozitare, după cum este necesar. Scopul este de a aborda mai întâi datele critice pentru a obține rentabilitatea investiției cât mai curând posibil. În paralel, puteți dezvolta scenarii pentru integrarea surselor de date cu o prioritate mai mică.

Provocarea 2. Depășirea silozurilor organizaționale

Integrarea datelor de la capăt la capăt este abia posibilă fără a depăși silozurile în cadrul unei organizații. În mod tradițional, în domeniul farmaceutic, diferite echipe aveau responsabilitatea pentru sistemele și datele lor. Trecerea la o abordare centrată pe date cu un proprietar clar pentru fiecare tip de date prin silozuri funcționale și prin conducta de date va facilita capacitatea de a genera valoare din big data în domeniul farmaceutic.

Provocarea 3. Conformitatea cu reglementările

Adoptând big data în farma și lansând sisteme centralizate de gestionare a datelor, trebuie să vă asigurați că datele sunt gestionate în siguranță. FDA cere software utilizat în sector (de exemplu, sisteme utilizate pentru a gestiona dosarele electronice de sănătate sau pentru a gestiona studiile clinice) pentru a îndeplini o serie de cerințe, inclusiv proceduri de control al accesului, verificarea identității utilizatorului, urmărirea acțiunilor efectuate și multe altele. Când vă planificați proiectul, asigurați-vă că studiați cu atenție cerințele relevante de conformitate și le includeți în proiectarea soluției dvs. de gestionare a datelor.

Provocarea 4. Lipsa talentului pentru a gestiona datele mari

Sectorul farmaceutic a fost în mod tradițional un adoptator lent de tehnologie, așa că multe companii încă nu au talentul necesar pentru a-și realiza planurile ambițioase. Jucătorii din industria farmaceutică trebuie să se gândească la o modalitate adecvată de a reduce decalajul de cunoștințe - fie că este vorba de creșterea talentelor interne sau de a apela la echipe externe.

În loc de o concluzie

Big Data în industria farmaceutică prezintă oportunități vaste pentru inovație, eficiență și rezultate îmbunătățite pentru pacienți. Pe măsură ce piața de big data farmaceutică continuă să crească, companiile adoptă această tehnologie transformatoare pentru a rămâne competitive.

Dacă doriți să deblocați adevărata putere a datelor mari și să obțineți progrese în dezvoltarea de medicamente, contactați experții noștri și vom răspunde la orice întrebări care rămân fără răspuns.

Publicat inițial la https://itrexgroup.com pe 22 iunie 2023.