От разработки лекарств к маркетингу: потенциал больших данных в фармацевтике

Краткое содержание статьи:

• Фармацевтический сектор имеет доступ к большому количеству данных: электронным медицинским картам, геномной информации, реальным данным и многому другому. Все эти данные в совокупности можно назвать большими данными. Использование закономерностей, скрытых в больших данных, может принести огромную пользу отрасли.
• Обращаясь к большим данным, фармацевтический сектор может добиваться улучшений на каждом этапе процесса разработки лекарств, начиная с открытия лекарства и определения новых целей, клинических испытаний и одобрения регулирующими органами, заканчивая маркетингом и мониторингом после запуска.
• Внедрение больших данных в фармацевтике — это сложная задача, которая потребует от компаний преодоления организационной разрозненности, беспрепятственной интеграции разрозненных источников данных и обеспечения соблюдения нормативных требований.

Три года назад фармацевтический сектор столкнулся с беспрецедентной проблемой. Теперь уроки, извлеченные из кризиса, способствуют изменениям в отрасли.

Волнения начались вскоре после того, как новый коронавирус быстро распространился по всему миру. Фармацевтические компании привлекли внимание всего мира, стремясь разработать новые вакцины от COVID-19, продолжая поставлять жизненно важные медицинские продукты нуждающимся пациентам.

Отрасль выдержала кризис на удивление хорошо. Однако стало очевидным, что фармацевтические компании больше не могут позволить себе реактивное антикризисное управление. Должны появиться новые парадигмы, которые помогут отрасли решить давно назревшие проблемы, а именно:

• Стоимость разработки нового препарата в 2022 году достигла $2,284 млн.
• Среднее время цикла увеличится до 7,09 лет в 2022 г.
• Рентабельность инвестиций в фармацевтические исследования и разработки снизилась до 1,2%.

Участники отрасли могут заключить научное партнерство, инвестировать в развивающиеся рынки и диверсифицировать свои продуктовые портфели для решения этих проблем. Тем не менее, технологическим энтузиастам с десятилетним опытом предоставления консультационных услуг по работе с большими данными и программных решений для фармацевтики мы предлагаем рассмотреть другой путь — путь, основанный на данных.

В этом сообщении блога мы рассмотрим потенциал больших данных в фармацевтике и изучим основные способы, с помощью которых технология больших данных меняет способы разработки, утверждения и продажи лекарств.

Что такое большие данные в фармацевтике и как они превращаются в ценность?

Фармацевтический сектор генерирует огромное количество информации. Данные клинических испытаний, электронные медицинские карты, геномная информация, реальные данные и результаты, о которых сообщают пациенты — все эти записи данных вместе взятые можно назвать большими данными.

По сути, большие данные — это объемная и разнообразная информация любого формата и из любого источника, которую можно преобразовать в идеи с помощью аналитики.

Вот как выглядит стандартный процесс преобразования больших данных в большие идеи:

Все начинается со сбора соответствующих данных. Типы и источники его могут сильно различаться. Общие типы информации, составляющие большие данные в фармацевтике:

• Данные клинических испытаний , которые включают информацию, собранную во время оценки лекарств. Он может включать протоколы исследования, демографические данные участников, историю болезни, реакцию на лечение, нежелательные явления, результаты лабораторных анализов и многое другое.
• Реальные доказательства , которые включают данные, собранные за пределами контролируемых клинических испытаний в реальной клинической практике. Он может охватывать заявки, данные с носимых устройств и электронных медицинских карт, а также результаты, о которых сообщают пациенты.
• Геномные и молекулярные данные , которые включают индивидуальную генетическую информацию, включая вариации ДНК, профили экспрессии генов и геномные биомаркеры, а также информацию о структуре, взаимодействиях и функциях молекул, имеющих отношение к открытию лекарств.
• Электронные медицинские записи , которые включают историю болезни пациента, аллергии, диагнозы, результаты лабораторных исследований и другую соответствующую информацию.
• Данные визуализации , охватывающие рентгеновские снимки, МРТ и компьютерную томографию.
• Фармаконадзор и отчеты о нежелательных явлениях , которые проливают свет на нежелательные явления и проблемы безопасности, связанные с лекарствами.
• Научная литература , которая охватывает исследовательские работы, материалы конференций и патенты.
• «Омиковые данные» , которые относятся к крупномасштабным наборам данных, созданным из так называемых «омических» дисциплин, таких как геномика, метаболомика, протеомика, транскриптомика и другие.

Перед загрузкой в ​​хранилище данных (вспомните централизованное хранилище всех больших фармацевтических данных) информация, полученная из нескольких источников, подвергается очистке и преобразованию. Это важный шаг, который гарантирует, что данные будут четкими, правильными и преобразованными в единое форматирование. Очищенные и обработанные данные затем сохраняются в хранилище данных, где они легко доступны для аналитики.

Основные варианты использования больших данных в фармацевтической промышленности

Разработка лекарств — долгий и опасный путь. Очень немногие кандидаты в лекарства попадают на рынок. Из 5000 соединений, которые проходят доклинические испытания, в среднем только пять доходят до испытаний на людях. И только один из первоначальных 5000 одобрен для клинического использования.

Хорошая новость заключается в том, что на каждом этапе процесса разработки лекарств большие фармацевтические данные могут пригодиться.

Открытие лекарств

Основополагающий этап фармацевтических исследований и разработок, открытие лекарств начинается с понимания исследователями процесса, лежащего в основе болезни, на клеточном или молекулярном уровне. После выявления потенциальных мишеней процесс следует за поиском соединений, которые могут взаимодействовать с мишенью и мешать ее активности.

Ключевые проблемы, с которыми сталкиваются исследователи на этом этапе, включают определение эффективных и безопасных мишеней, а также поиск соединений, обладающих желаемой эффективностью, селективностью и профилями безопасности.

Обращаясь к большим фармацевтическим данным, исследователи могут решить эти проблемы и повысить скорость и эффективность разработки лекарств.

Идентификация и проверка цели

Наборы данных из различных источников могут быть интегрированы с использованием больших данных. Анализируя эти многомерные наборы данных, исследователи могут быстрее и с меньшими рисками определять новые мишени, показания к применению и биомаркеры реакции на лекарства.

Недавно было создано и обнародовано множество справочных фармацевтических наборов больших данных для доклинических исследований лекарств:

• dbSNP: однонуклеотидные полиморфизмы (SNP) для широкого круга организмов, включая более 150 миллионов эталонных SNP человека.
• dbVar: Геномные структурные вариации, возникшие в основном в результате опубликованных исследований различных организмов, включая более 2,1 миллиона CNV человека.
• КОСМИЧЕСКИЕ: в первую очередь соматические мутации, полученные экспертами и полногеномным скринингом, включая более 3,5 миллионов кодирующих мутаций.
• Проект «1000 геномов»: геномы большого числа людей, которые представляют собой всеобъемлющий ресурс по генетической изменчивости человека; этот набор данных охватывает более 2500 образцов.
• TCGA: хранилище данных геномики и функциональной геномики для более чем 30 видов рака в 10 000 образцов. Первичные типы данных включают мутацию, количество копий, мРНК и экспрессию белка.
• GEO: Хранилище данных функциональной геномики, размещенное NCBI, включающее более 1,6 миллиона образцов.
• ArrayExpress: репозиторий данных функциональной геномики, размещенный EBI, включающий более 1,8 миллиона образцов.
• GTEx: транскриптомные профили нормальных тканей, включая более 7000 образцов из 45 типов тканей.
• CCLE: Генетическая и фармакологическая характеристика более 1000 линий раковых клеток.

Эти большие наборы фармацевтических данных широко используются для идентификации молекул-мишеней.

Например, при открытии лекарств экспрессия генов является одним из наиболее широко используемых молекулярных признаков, которые использовались для информирования о выборе мишени.

Группа исследователей обратилась к одному из общедоступных наборов больших фармацевтических данных, чтобы изучить экспрессию мРНК в представленных 844 образцах рака молочной железы и сравнить их с нормальными тканями молочной железы. В результате анализа больших данных, включенных в набор данных, они обнаружили, что ген MTBP был значительно повышен в раковых образцах. Сопоставление результатов с данными о выживаемости также показало, что увеличение MTBP в значительной степени связано с плохой выживаемостью пациентов.

В приведенном выше примере цель была предложена исследователями. С большими данными в фармацевтической промышленности цели также могут быть обнаружены непосредственно путем анализа общедоступных больших данных. Таким образом, группа исследователей искала лекарственные киназы, которые являются онкогенными при раке молочной железы, не имея в виду конкретных целей. Они проанализировали данные об экспрессии генов из общедоступных фармацевтических наборов больших данных и профили экспрессии генов в клетках, инициирующих опухоль молочной железы, чтобы найти 13 киназ с более высокой экспрессией мРНК в линиях раковых клеток. Последующая проверка сократила список кандидатов до восьми киназ, три из которых были выбраны в качестве терапевтических мишеней.

Прогнозное моделирование

Традиционно исследователи использовали растительные или животные соединения для тестирования лекарств-кандидатов. В сентябре 2022 года Сенат США принял Закон о модернизации FDA 2.0, разрешающий использование альтернатив испытаниям на животных, включая компьютерные модели.

Подход, основанный на компьютерных моделях, позволяет избежать неточностей и этических проблем, связанных с тестированием на животных. Он также может приблизить сектор к реальному представлению биологической активности человека.

Одним из методов прогнозного моделирования, используемых в фармацевтике, является фармакокинетическое моделирование. Подумайте: используя большие фармацевтические данные, математические уравнения и компьютерное моделирование, чтобы понять, как наркотики «ведут себя» в организме человека. Этот метод помогает предсказать, что происходит с лекарством после приема, в том числе то, как оно всасывается, распределяется, метаболизируется и выводится.

Еще одна многообещающая технология, основанная на больших данных в фармацевтике, — это технология «орган-на-чипе». Органы на чипах — это полимерные чипы, в которых используются микрожидкостные клеточные структуры для имитации функциональности органов человека и физиологической среды для моделирования заболеваний in vitro, тестирования лекарств и точной медицины. Мы в ITRex помогли создать платформу «орган-на-чипе», которая показала свою эффективность в решении проблем, связанных с испытаниями на животных. Платформа, принятая более чем в 100 лабораториях, помогла ускорить разработку лекарств и сократить связанные с этим затраты.

Прецизионная медицина

Прецизионную медицину можно определить как подход, направленный на предоставление правильного лечения нужному человеку в нужное время. Традиционно прецизионные стратегии оставались в основном желательными для большинства клинических проблем. Сегодня все более широкое использование больших данных в фармацевтике обещает достижение этой амбициозной цели.

В меньшей степени зависящая от предварительных знаний, разработка лекарств на основе больших данных может выявить неожиданные пути, связанные с заболеванием, прокладывая путь к более высокой степени точности и персонализации. Некоторые учреждения уже используют новый подход.

Например, пациенты с одним и тем же подтипом рака часто по-разному реагируют на одни и те же химиотерапевтические препараты. Считается, что на реакцию на лекарства влияет нестабильность генома. Использование больших данных становится популярным способом изучения сложной взаимосвязи между геномикой и химиотерапевтической устойчивостью, токсичностью и чувствительностью.

Например, ученые могут обнаружить новые аберрации рака в рамках проекта Pan-Cancer, запущенного исследовательской сетью Атлас генома рака. Несколько других проектов, таких как «Энциклопедия линий раковых клеток» и «Геномика чувствительности к лекарственным препаратам при раке», также генерируют большие фармацевтические данные, которые исследуют связи между геномными биомаркерами и чувствительностью к лекарствам.

Клинические испытания

Цель клинического испытания — определить, является ли лечение безопасным и эффективным для человека.

Обычно это следует из трех последовательных стадий, начиная с фазы I, когда лекарство тестируется на небольшой группе здоровых людей, и заканчивая фазой II, где лекарство тестируется на большей группе людей, у которых наблюдается конкретное состояние, на которое направлена ​​цель, все путь к этапу III, который включает большее количество пациентов.

Процесс всегда был долгим и утомительным. К счастью, с более широким внедрением больших данных в фармацевтике меняются и клинические испытания.

Быстрый набор

Девять из десяти испытаний по всему миру не могут набрать достаточное количество людей в установленные сроки. Некоторые испытания — особенно те, которые проверяют лечение редких или опасных для жизни заболеваний — изо всех сил пытаются привлечь достаточное количество людей. Как правило, в клинических испытаниях участвуют две группы: тестовая группа, которая получает новое тестируемое лечение, и контрольная группа, которая не получает никакого лечения, принимает плацебо или текущий стандарт лечения.

Помня о том, что пациентам с опасными для жизни состояниями нужна срочная помощь, они не хотят быть рандомизированными в контрольную группу. Добавьте к этому необходимость набирать пациентов с относительно редкими заболеваниями, и время набора растягивается на месяцы.

Большие данные могут помочь вообще избежать необходимости нанимать контрольную группу. Идея состоит в том, чтобы использовать «виртуальные контрольные группы», созданные на основе больших фармацевтических данных, полученных в ходе прошлых испытаний.

Чтобы найти возможных кандидатов в контрольную группу, исследователи используют ключевые критерии приемлемости из исследовательского испытания, например, ключевые особенности заболевания и степень его прогрессирования. Стандартное клиническое исследование отбирает контрольных пациентов аналогичным образом. Разница в том, что вместо того, чтобы полагаться на данные, собранные во время текущего испытания, используются прошлые данные. Однако на данный момент виртуальная контрольная группа не является заменой традиционному клиническому испытанию, а скорее быстрым способом оценки того, стоит ли применять новое лечение.

Еще один аспект использования больших данных в клинических испытаниях фармацевтики — возможность целевого найма. С помощью новых технологий исследователи могут регистрировать пациентов на основе новых источников данных, например, социальных сетей. Становится легче взвешивать такие критерии, как генетическая информация, статус заболевания и индивидуальные особенности.

Эффективное управление испытаниями

Использование больших данных в фармацевтике может изменить способ разработки и управления клиническими испытаниями. Теперь исследователи могут отслеживать и определять уровни воздействия лекарств, иммунитет, обеспечиваемый лекарством, переносимость и безопасность лечения, а также другие факторы, имеющие решающее значение для безопасности новобранцев, в режиме реального времени, а не только после завершения испытаний.

Преимущества, которых достигают исследователи, обращаясь к фармацевтическим большим данным, охватывают:

• Расчет оптимального размера выборки : анализ исторических данных испытаний может помочь в расчете размера выборки.
• Стратификация и анализ подгрупп : большие данные могут помочь определить характеристики пациентов, биомаркеры или генетические факторы, влияющие на реакцию на лечение. Это может помочь исследователям разделить пациентов на подгруппы для анализа эффектов лечения в конкретных группах населения.
• Адаптивный дизайн испытаний : анализ больших фармацевтических данных может облегчить адаптивный дизайн испытаний и позволить исследователям изменять параметры испытаний на основе промежуточных результатов. Теперь исследователи могут изучать тенденции, реакцию на лечение или сигналы безопасности, чтобы принимать обоснованные решения об изменении параметров исследования, таких как размер выборки или критерии включения.

Контроль качества и соблюдение

Большие данные в фармацевтике революционизируют традиционные подходы к контролю качества фармацевтической продукции, позволяя фармацевтическим компаниям внедрять более совершенные процессы контроля качества, оптимизировать усилия по соблюдению требований и поставлять более безопасные и эффективные лекарства. Области, в которых фармацевтические большие данные могут оказать значительное влияние, включают:

#Улучшенный фармаконадзор и мониторинг побочных эффектов

Многие побочные эффекты, особенно редкие, остаются незамеченными из-за ограниченного числа участников клинических испытаний. Именно поэтому необходимо следить за наркотиками даже после их выпуска.

Учитывая, что социальные сети стали платформой для выражения опасений клиентов и сообщений о побочных эффектах, фармацевтические компании начали использовать инструменты больших данных для использования этой бесценной информации.

Сообщения пациентов о нежелательных реакциях на лекарства, полученные из социальных сетей, могут оказаться даже более точными, чем данные, зарегистрированные медицинскими работниками. Исследование, проведенное FDA и Epidemico, изучило 6,9 миллиона твитов и обнаружило, что 4401 из них напоминают отчет о нежелательных явлениях. Дальнейшее сравнение результатов с данными, которыми располагает FDA, выявило тесную связь между неофициальными сообщениями в социальных сетях и данными, задокументированными в ходе клинических испытаний.

Расширенное управление соответствием

Большие данные в фармацевтике играют важную роль в обеспечении соблюдения нормативных требований. Компании в фармацевтической отрасли подчиняются сложной сети правил, включая GMP (Надлежащая производственная практика) и GCP (Надлежащая клиническая практика), а также строгие законы о конфиденциальности данных. Большие данные в фармацевтике могут помочь компаниям отслеживать ключевые показатели эффективности, выявлять пробелы в соблюдении требований и активно решать потенциальные проблемы.

Фармацевтические компании могут минимизировать нормативные риски, обнаруживая аномалии, отклонения и действия, не соответствующие требованиям, на раннем этапе, используя автоматизированные системы мониторинга и решения для анализа больших данных. Кроме того, комбинируя исторические данные, алгоритмы машинного обучения и передовые статистические методы, фармацевтические компании могут разрабатывать прогностические модели, которые предвидят потенциальные риски для качества, оптимизируют графики профилактического обслуживания и облегчают принятие решений на основе данных.

Продажи и маркетинг

Используя большие фармацевтические данные, компании могут прогнозировать отраслевые тенденции и прогнозировать продажи конкретных лекарств на основе демографических факторов. Это может помочь адаптировать маркетинговые кампании для фармацевтических компаний к поведению клиентов.

Как и в случае использования, описанном выше, сбор данных, доступных в Интернете, включая данные из социальных сетей, может помочь фармацевтическим компаниям оценить отношение клиентов к их продуктам. Это может помочь фармацевтическим компаниям понять, как поступает их продукция.

Проблемы внедрения больших данных в фармацевтике

Несмотря на преимущества больших данных в фармацевтической отрасли, компании по-прежнему осознают необходимость пересмотра своих процессов управления данными. Мы составили список проблем, с которыми компании могут столкнуться при внедрении больших данных в фармацевтике, чтобы сделать процесс внедрения менее рискованным.

Задача 1. Интеграция источников данных

Надежная связь между всеми источниками данных — одна из ключевых проблем, которую необходимо решить фармацевтическому сектору, чтобы воспользоваться преимуществами больших данных. Эффективное использование больших данных в фармацевтическом секторе требует интеграции данных, полученных на всех этапах процесса разработки лекарств, от открытия до утверждения регулирующими органами и применения в реальных условиях.

Для сквозной интеграции данных требуется множество возможностей: от сбора надежных данных, подключения этих источников до обеспечения надежного контроля качества, управления рабочими процессами и т. д.

В целом, мы рекомендуем избегать капитального ремонта вашей инфраструктуры данных сразу из-за связанных с этим рисков и затрат. Более безопасный подход заключается в поэтапной интеграции источников данных, определении конкретных типов данных, которые необходимо обрабатывать в первую очередь, и создании дополнительных возможностей хранения по мере необходимости. Цель состоит в том, чтобы сначала обработать критически важные данные, чтобы как можно скорее получить рентабельность инвестиций. Параллельно можно разрабатывать сценарии интеграции источников данных более низкого приоритета.

Задача 2. Преодоление организационной разрозненности

Сквозная интеграция данных едва ли возможна без преодоления разрозненности внутри организации. Традиционно в фармацевтике за свои системы и данные отвечали разные команды. Переход к подходу, ориентированному на данные, с четким владельцем для каждого типа данных в функциональных хранилищах и в конвейере данных облегчит возможность создания ценности из больших данных в фармацевтике.

Задача 3. Соблюдение нормативных требований

Внедряя большие данные в фармацевтике и развертывая централизованные системы управления данными, вы должны убедиться, что данные обрабатываются безопасно и надежно. FDA требует, чтобы программное обеспечение, используемое в этом секторе (например, системы, используемые для обработки электронных медицинских карт или управления клиническими испытаниями), соответствовало ряду требований, включая процедуры контроля доступа, проверку личности пользователя, отслеживание выполняемых действий и многое другое. При планировании проекта внимательно изучите соответствующие требования соответствия и включите их в структуру своего решения по управлению данными.

Проблема 4. Недостаток таланта для работы с большими данными

Фармацевтический сектор традиционно медленно осваивал технологии, поэтому многим компаниям по-прежнему не хватает талантов, необходимых для реализации их амбициозных планов. Игроки фармацевтической отрасли должны придумать подходящий способ восполнить пробел в знаниях — будь то выращивание собственных талантов или обращение к внешним командам.

Вместо заключения

Большие данные в фармацевтике открывают широкие возможности для инноваций, повышения эффективности и улучшения результатов лечения пациентов. Поскольку рынок больших данных в фармацевтике продолжает расти, компании используют эту трансформирующую технологию, чтобы оставаться конкурентоспособными.

Если вы хотите раскрыть истинную силу больших данных и совершить прорыв в разработке лекарств, свяжитесь с нашими экспертами , и мы ответим на любые вопросы, которые остались без ответа.

Первоначально опубликовано на https://itrexgroup.com 22 июня 2023 г.