จากการพัฒนายาสู่การตลาด: ศักยภาพของข้อมูลขนาดใหญ่ในยา

สรุปบทความ:

• ภาคเภสัชกรรมสามารถเข้าถึงข้อมูลจำนวนมาก: บันทึกสุขภาพอิเล็กทรอนิกส์ ข้อมูลจีโนม หลักฐานในโลกแห่งความจริง และอื่นๆ ข้อมูลทั้งหมดที่รวมกันสามารถเรียกว่าข้อมูลขนาดใหญ่ การเจาะรูปแบบที่ซ่อนอยู่ในข้อมูลขนาดใหญ่สามารถเพิ่มมูลค่ามหาศาลให้กับภาคส่วนนี้ได้
• เมื่อหันมาใช้ข้อมูลขนาดใหญ่ ภาคเภสัชกรรมสามารถผลักดันการปรับปรุงในแต่ละขั้นตอนของกระบวนการพัฒนายา เริ่มตั้งแต่การค้นพบยาและการระบุเป้าหมายใหม่ผ่านการทดลองทางคลินิกและการอนุมัติตามกฎระเบียบ ไปจนถึงการตลาดและการติดตามหลังการเปิดตัว
• การนำบิ๊กดาต้ามาใช้ในอุตสาหกรรมยาเป็นองค์กรที่ท้าทาย ซึ่งบริษัทต่างๆ จะต้องเอาชนะไซโลขององค์กร ผสานรวมแหล่งข้อมูลที่แตกต่างกันอย่างราบรื่น และปฏิบัติตามกฎระเบียบ

เมื่อ 3 ปีที่แล้ว ภาคธุรกิจเภสัชกรรมต้องเผชิญกับความท้าทายที่ไม่เคยเกิดขึ้นมาก่อน ขณะนี้ บทเรียนที่ได้รับจากวิกฤตกำลังกระตุ้นให้เกิดการเปลี่ยนแปลงทั่วทั้งอุตสาหกรรม

ความโกลาหลเริ่มขึ้นไม่นานหลังจากที่ไวรัสโคโรนาสายพันธุ์ใหม่ได้แพร่ระบาดไปทั่วโลกอย่างรวดเร็ว บริษัทยาได้ดึงดูดความสนใจจากทั่วโลกโดยพยายามพัฒนาวัคซีนใหม่สำหรับโควิด-19 ในขณะที่ยังคงจัดหาผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์ที่สำคัญให้กับผู้ป่วยที่ต้องการ

ภาคธุรกิจสามารถผ่านวิกฤตมาได้อย่างดีเยี่ยม สิ่งที่เกิดขึ้นคือบริษัทยาไม่สามารถจ่ายให้กับการจัดการวิกฤตปฏิกิริยาได้อีกต่อไป กระบวนทัศน์ใหม่ควรเกิดขึ้นที่สามารถช่วยอุตสาหกรรมต่อสู้กับปัญหาที่ค้างชำระมานาน กล่าวคือ:

• ต้นทุนในการพัฒนายาใหม่สูงถึง 2,284 ล้านดอลลาร์ในปี 2565
• รอบเวลาเฉลี่ยเพิ่มขึ้นเป็น 7.09 ปีในปี 2565
• ผลตอบแทนจากการลงทุนใน R&D ยาลดลงเหลือ 1.2%

ผู้เล่นในอุตสาหกรรมอาจล็อกหุ้นส่วนทางวิทยาศาสตร์ ลงทุนในตลาดเกิดใหม่ และกระจายกลุ่มผลิตภัณฑ์ของตนเพื่อต่อสู้กับปัญหาเหล่านั้น อย่างไรก็ตาม ผู้ที่ชื่นชอบเทคโนโลยีซึ่งมีประสบการณ์กว่าทศวรรษในการให้บริการให้คำปรึกษาข้อมูลขนาดใหญ่และโซลูชันซอฟต์แวร์ยา เราขอแนะนำให้พิจารณาวิธีอื่น — วิธีหนึ่งอิงตามข้อมูล

ในบล็อกโพสต์นี้ เราพิจารณาถึงศักยภาพของข้อมูลขนาดใหญ่ในเวชภัณฑ์ และสำรวจแนวทางสำคัญที่เทคโนโลยีข้อมูลขนาดใหญ่เปลี่ยนแปลงวิธีการพัฒนา อนุมัติ และทำการตลาดยา

ข้อมูลขนาดใหญ่ในยาคืออะไร และแปลงเป็นมูลค่าได้อย่างไร

ภาคเภสัชกรรมสร้างข้อมูลจำนวนมหาศาล ข้อมูลการทดลองทางคลินิก บันทึกสุขภาพอิเล็กทรอนิกส์ ข้อมูลจีโนมิกส์ หลักฐานในโลกแห่งความจริง และผลลัพธ์ที่ผู้ป่วยรายงาน — ข้อมูลทั้งหมดที่รวมกันสามารถเรียกว่าบิ๊กดาต้า

โดยพื้นฐานแล้ว ข้อมูลขนาดใหญ่คือข้อมูลจำนวนมากและหลากหลายในทุกรูปแบบและจากแหล่งใดๆ ที่สามารถแปลงเป็นข้อมูลเชิงลึกผ่านการวิเคราะห์

กระบวนการมาตรฐานในการแปลข้อมูลขนาดใหญ่เป็นข้อมูลเชิงลึกขนาดใหญ่มีลักษณะดังนี้:

ทุกอย่างเริ่มต้นด้วยการรวบรวมข้อมูลที่เกี่ยวข้อง ประเภทและแหล่งที่มาอาจแตกต่างกันมาก ประเภทข้อมูลทั่วไปที่ประกอบกันเป็นข้อมูลขนาดใหญ่ในกลุ่มยา:

• ข้อมูลการทดลองทางคลินิก ที่ครอบคลุมข้อมูลที่รวบรวมระหว่างการประเมินยา อาจรวมถึงโปรโตคอลการศึกษา ข้อมูลประชากรของผู้เข้าร่วม ประวัติทางการแพทย์ การตอบสนองต่อการรักษา เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ ผลการทดสอบในห้องปฏิบัติการ และอื่นๆ
• หลักฐานในโลกแห่งความจริง ที่รวมถึงข้อมูลที่รวบรวมนอกการตั้งค่าการทดลองทางคลินิกที่มีการควบคุมในการปฏิบัติทางคลินิกจริง มันสามารถครอบคลุมการอ้างสิทธิ์ ข้อมูลจากอุปกรณ์สวมใส่และบันทึกสุขภาพอิเล็กทรอนิกส์ ตลอดจนผลลัพธ์ที่ผู้ป่วยรายงาน
• ข้อมูลจีโนมิกส์และโมเลกุล ที่เกี่ยวข้องกับข้อมูลพันธุกรรมแต่ละตัว รวมถึงการเปลี่ยนแปลงของดีเอ็นเอ โปรไฟล์การแสดงออกของยีน และตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของจีโนม ตลอดจนข้อมูลเกี่ยวกับโครงสร้าง การโต้ตอบ และหน้าที่ของโมเลกุลที่เกี่ยวข้องกับการค้นพบยา
• บันทึกสุขภาพอิเล็กทรอนิกส์ ที่ประกอบด้วยประวัติทางการแพทย์ของผู้ป่วย การแพ้ การวินิจฉัย ผลการตรวจทางห้องปฏิบัติการ และข้อมูลอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้อง
• ข้อมูลภาพ ที่ครอบคลุมการสแกน X-ray, MRI และ CT
• รายงานการดูแลความปลอดภัยทางเภสัชกรรมและเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ ที่ให้ความกระจ่างเกี่ยวกับเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์และข้อกังวลด้านความปลอดภัยที่เกี่ยวข้องกับยา
• วรรณกรรมทางวิทยาศาสตร์ ที่ครอบคลุมเอกสารการวิจัย การดำเนินการประชุม และสิทธิบัตร
• “ข้อมูลโอมิกส์” ที่อ้างถึงชุดข้อมูลขนาดใหญ่ที่สร้างขึ้นจากสิ่งที่เรียกว่า “โอมิกส์” เช่น จีโนมิกส์ เมแทบอโลมิกส์ โปรตีโอมิกส์ ทรานสคริปโตมิกส์ และอื่นๆ

ก่อนที่จะถูกโหลดลงในคลังข้อมูล (ลองนึกถึง: ที่เก็บข้อมูลขนาดใหญ่แบบรวมศูนย์สำหรับข้อมูลขนาดใหญ่ทางเภสัชกรรมทั้งหมด) ข้อมูลที่ดึงมาจากหลายแหล่งจะผ่านการทำความสะอาดและการแปลง นี่เป็นขั้นตอนสำคัญที่ช่วยให้แน่ใจว่าข้อมูลมีความชัดเจน ถูกต้อง และแปลงเป็นรูปแบบรวม ข้อมูลที่ทำความสะอาดและดูแลแล้วจะถูกจัดเก็บไว้ในคลังข้อมูล ซึ่งสามารถเข้าถึงได้ง่ายสำหรับการวิเคราะห์

กรณีการใช้งานที่จำเป็นของข้อมูลขนาดใหญ่ในอุตสาหกรรมยา

การพัฒนายาเป็นเส้นทางที่ยาวไกลและมีความเสี่ยง มีผู้สมัครยาน้อยมากที่ออกสู่ตลาด จากสารประกอบ 5,000 ชนิดที่เข้าสู่การทดสอบก่อนการทดสอบทางคลินิก โดยเฉลี่ยแล้วมีเพียง 5 ชนิดเท่านั้นที่ผ่านการทดสอบในมนุษย์ และมีเพียงหนึ่งใน 5,000 เริ่มต้นเท่านั้นที่ได้รับการอนุมัติให้ใช้ทางคลินิก

ข่าวดีก็คือในทุกขั้นตอนของกระบวนการพัฒนายา ข้อมูลขนาดใหญ่ทางเภสัชกรรมสามารถเป็นประโยชน์ได้

การค้นพบยา

ขั้นตอนพื้นฐานในการวิจัยและพัฒนาทางเภสัชกรรม การค้นพบยาเริ่มต้นจากการที่นักวิจัยเข้าใจกระบวนการที่อยู่เบื้องหลังโรคในระดับเซลล์หรือโมเลกุล เมื่อระบุเป้าหมายที่เป็นไปได้แล้ว กระบวนการจะตามด้วยการค้นหาสารประกอบที่สามารถโต้ตอบกับเป้าหมายและรบกวนการทำงานของมัน

ความท้าทายสำคัญที่นักวิจัยต้องเผชิญในขั้นตอนนี้ ได้แก่ การระบุเป้าหมายที่มีประสิทธิภาพและปลอดภัย เช่นเดียวกับการค้นหาสารประกอบที่มีศักยภาพ ความสามารถในการคัดเลือก และโปรไฟล์ความปลอดภัยตามที่ต้องการ

เมื่อหันไปใช้ข้อมูลขนาดใหญ่ทางเภสัชกรรม นักวิจัยสามารถแก้ไขปัญหาเหล่านี้และปรับปรุงความเร็วและประสิทธิผลของการค้นพบยาได้

การระบุเป้าหมายและการตรวจสอบความถูกต้อง

ชุดข้อมูลจากแหล่งต่างๆ สามารถรวมเข้าด้วยกันโดยใช้ข้อมูลขนาดใหญ่ ด้วยการวิเคราะห์ชุดข้อมูลหลายมิติเหล่านี้ นักวิจัยสามารถระบุเป้าหมายใหม่ ข้อบ่งใช้ของยา และไบโอมาร์คเกอร์การตอบสนองของยาได้เร็วขึ้นและมีความเสี่ยงน้อยลง

ชุดข้อมูลขนาดใหญ่อ้างอิงทางเภสัชกรรมจำนวนมากสำหรับการค้นพบยาพรีคลินิกเพิ่งได้รับการสร้างและเผยแพร่สู่สาธารณะ:

• dbSNP: Single nucleotide polymorphisms (SNPs) สำหรับสิ่งมีชีวิตที่หลากหลาย รวมถึง SNP อ้างอิงของมนุษย์มากกว่า 150 ล้านรายการ
• dbVar: ความผันแปรของโครงสร้างจีโนมส่วนใหญ่เกิดจากการศึกษาเผยแพร่ของสิ่งมีชีวิตต่างๆ รวมถึง CNVs ของมนุษย์มากกว่า 2.1 ล้านคน
• COSMIC: การกลายพันธุ์ทางร่างกายเบื้องต้นจากการดูแลของผู้เชี่ยวชาญและการคัดกรองทั่วทั้งจีโนม รวมถึงการกลายพันธุ์ในการเข้ารหัสมากกว่า 3.5 ล้านครั้ง
• โครงการ 1,000 จีโนม: จีโนมของคนจำนวนมากที่ให้ทรัพยากรที่ครอบคลุมเกี่ยวกับการเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมของมนุษย์ ชุดข้อมูลนี้ครอบคลุมมากกว่า 2,500 ตัวอย่าง
• TCGA: ที่เก็บข้อมูลจีโนมิกส์และฟังก์ชั่นจีโนมิกส์สำหรับมะเร็งมากกว่า 30 ชนิดจาก 10,000 ตัวอย่าง ประเภทข้อมูลปฐมภูมิ ได้แก่ การกลายพันธุ์ จำนวนสำเนา mRNA และการแสดงออกของโปรตีน
• GEO: ที่เก็บข้อมูลฟังก์ชั่นฟังก์ชั่นที่โฮสต์โดย NCBI รวมถึงตัวอย่างมากกว่า 1.6 ล้านตัวอย่าง
• ArrayExpress: ที่เก็บข้อมูลฟังก์ชั่นฟังก์ชั่นที่โฮสต์โดย EBI รวมถึงตัวอย่างมากกว่า 1.8 ล้านตัวอย่าง
• GTEx: โปรไฟล์การถอดรหัสของเนื้อเยื่อปกติ รวมถึงตัวอย่างมากกว่า 7,000 ตัวอย่างในเนื้อเยื่อ 45 ชนิด
• CCLE: ลักษณะทางพันธุกรรมและเภสัชวิทยาของเซลล์มะเร็งมากกว่า 1,000 สายพันธุ์

ชุดข้อมูลขนาดใหญ่ทางเภสัชกรรมเหล่านี้ถูกนำมาใช้อย่างกว้างขวางเพื่อระบุโมเลกุลเป้าหมาย

ตัวอย่างเช่น ในการค้นพบยา การแสดงออกของยีนเป็นหนึ่งในคุณสมบัติระดับโมเลกุลที่ใช้กันอย่างแพร่หลายซึ่งถูกนำมาใช้เพื่อแจ้งการเลือกเป้าหมาย

นักวิจัยกลุ่มหนึ่งหันมาใช้ชุดข้อมูลขนาดใหญ่ทางเภสัชกรรมที่เผยแพร่ต่อสาธารณะเพื่อตรวจสอบการแสดงออกของ mRNA ของตัวอย่างมะเร็งเต้านม 844 ตัวอย่างและเปรียบเทียบกับเนื้อเยื่อเต้านมปกติ จากการวิเคราะห์ข้อมูลขนาดใหญ่ที่รวมอยู่ในชุดข้อมูล พวกเขาพบว่ายีน MTBP เพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญในตัวอย่างที่เป็นมะเร็ง การอ้างอิงข้ามข้อค้นพบกับข้อมูลการรอดชีวิตยังเผยให้เห็นว่า MTBP ที่เพิ่มขึ้นมีการเชื่อมโยงอย่างมีนัยสำคัญกับการรอดชีวิตของผู้ป่วยที่ไม่ดี

ในตัวอย่างข้างต้น เป้าหมายถูกเสนอโดยนักวิจัย ด้วยบิ๊กดาต้าในอุตสาหกรรมยา เป้าหมายยังสามารถค้นพบได้โดยตรงด้วยการวิเคราะห์บิ๊กดาต้าสาธารณะ ด้วยวิธีนี้ นักวิจัยกลุ่มหนึ่งจึงค้นหาไคเนสที่สามารถติดยาได้ซึ่งเป็นตัวก่อมะเร็งในมะเร็งเต้านมโดยไม่ได้คำนึงถึงเป้าหมายเฉพาะเจาะจง พวกเขาวิเคราะห์ข้อมูลการแสดงออกของยีนจากชุดข้อมูลขนาดใหญ่ทางเภสัชกรรมสาธารณะและโปรไฟล์การแสดงออกของยีนของเซลล์ที่เริ่มต้นเนื้องอกในเต้านม เพื่อค้นหา 13 ไคเนสที่มีการแสดงออกของ mRNA ที่สูงขึ้นในเซลล์มะเร็ง การตรวจสอบในภายหลังลดรายชื่อผู้สมัครลงเหลือแปดไคเนส ซึ่งสามในนั้นได้รับเลือกเป็นเป้าหมายในการรักษา

การสร้างแบบจำลองเชิงทำนาย

เดิมที นักวิจัยใช้สารประกอบจากพืชหรือสัตว์เพื่อทดสอบยาที่เป็นตัวเลือก ในเดือนกันยายน พ.ศ. 2565 วุฒิสภาสหรัฐผ่านกฎหมาย FDA Modernization Act 2.0 ซึ่งอนุญาตให้ใช้ทางเลือกอื่นแทนการทดสอบกับสัตว์ รวมถึงแบบจำลองคอมพิวเตอร์

วิธีการที่ใช้โมเดลคอมพิวเตอร์ช่วยให้สามารถหลีกเลี่ยงความไม่ถูกต้องและปัญหาด้านจริยธรรมที่เกี่ยวข้องกับการทดสอบกับสัตว์ได้ นอกจากนี้ยังมีศักยภาพในการทำให้ภาคส่วนนี้เข้าใกล้การเป็นตัวแทนที่แท้จริงของกิจกรรมทางชีววิทยาของมนุษย์

หนึ่งในเทคนิคการสร้างแบบจำลองเชิงทำนายที่ใช้ในยาคือการสร้างแบบจำลองทางเภสัชจลนศาสตร์ คิดโดยใช้ข้อมูลขนาดใหญ่ทางเภสัชกรรม สมการทางคณิตศาสตร์ และการจำลองด้วยคอมพิวเตอร์เพื่อทำความเข้าใจว่ายา "มีพฤติกรรมอย่างไร" ในร่างกายมนุษย์ วิธีการนี้ช่วยคาดการณ์ว่าจะเกิดอะไรขึ้นกับยาที่ได้รับ รวมถึงวิธีการดูดซึม การกระจาย การเผาผลาญ และการกำจัด

เทคนิคที่มีแนวโน้มอีกประการหนึ่งที่สร้างจากข้อมูลขนาดใหญ่ในยาคือเทคโนโลยีอวัยวะบนชิป อวัยวะบนชิปเป็นชิปโพลิเมอร์ที่ใช้โครงสร้างเซลล์ไมโครฟลูอิดิกเพื่อเลียนแบบการทำงานของอวัยวะมนุษย์และสภาพแวดล้อมทางสรีรวิทยาสำหรับการสร้างแบบจำลองโรคในหลอดทดลอง การทดสอบยา และยาที่แม่นยำ พวกเราที่ ITRex ได้ช่วยสร้างแพลตฟอร์มออร์แกนบนชิปที่แสดงประสิทธิภาพในการแก้ไขปัญหาที่เกี่ยวข้องกับการทดสอบกับสัตว์ แพลตฟอร์มดังกล่าวได้รับการยอมรับจากห้องปฏิบัติการกว่า 100 แห่ง ช่วยเร่งการพัฒนายาและลดต้นทุนที่เกี่ยวข้อง

ยาที่แม่นยำ

การแพทย์ที่แม่นยำสามารถกำหนดได้ว่าเป็นวิธีการที่มีเป้าหมายเพื่อให้การรักษาที่ถูกต้องแก่บุคคลที่เหมาะสมในเวลาที่เหมาะสม ตามเนื้อผ้า กลยุทธ์ความแม่นยำยังคงเป็นแรงบันดาลใจสำหรับปัญหาทางคลินิกส่วนใหญ่ ทุกวันนี้ การใช้ข้อมูลขนาดใหญ่ในยาที่เพิ่มขึ้นถือเป็นคำมั่นสัญญาในการบรรลุเป้าหมายที่ใฝ่ฝัน

การพัฒนายาโดยใช้บิ๊กดาต้าขึ้นอยู่กับความรู้เดิมน้อยลง มีศักยภาพในการเปิดเผยเส้นทางที่ไม่คาดคิดที่เกี่ยวข้องกับโรค ปูทางไปสู่ระดับความแม่นยำและการปรับแต่งที่สูงขึ้น บางสถาบันได้ใช้ประโยชน์จากแนวทางใหม่แล้ว

ตัวอย่างเช่น ผู้ป่วยที่มีชนิดย่อยของมะเร็งที่คล้ายคลึงกันมักจะตอบสนองต่างกันเมื่อได้รับเคมีบำบัดชนิดเดียวกัน เชื่อว่าการตอบสนองของยาได้รับอิทธิพลจากความไม่เสถียรของจีโนม การใช้ข้อมูลขนาดใหญ่กำลังกลายเป็นวิธีที่ได้รับความนิยมในการศึกษาความสัมพันธ์ที่ซับซ้อนระหว่างจีโนมิกส์และการดื้อยาเคมีบำบัด ความเป็นพิษ และความไว

ตัวอย่างเช่น นักวิทยาศาสตร์สามารถค้นพบความผิดปกติของมะเร็งใหม่ๆ ผ่านโครงการ Pan-Cancer ซึ่งเปิดตัวโดยเครือข่ายการวิจัย Cancer Genome Atlas โครงการอื่นๆ อีกหลายโครงการ เช่น Cancer Cell Line Encyclopedia และ Genomics of Drug Sensitivity in Cancer ก็กำลังสร้างข้อมูลขนาดใหญ่ทางเภสัชกรรมที่ตรวจสอบความเชื่อมโยงระหว่างตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของจีโนมและความไวของยา

การทดลองทางคลินิก

เป้าหมายของการทดลองทางคลินิกคือการบอกว่าการรักษานั้นปลอดภัยและมีประสิทธิภาพสำหรับมนุษย์หรือไม่

โดยปกติแล้วจะดำเนินไปในสามระยะต่อเนื่องกัน เริ่มจากระยะที่ 1 ซึ่งยาได้รับการทดสอบกับบุคคลกลุ่มเล็กๆ ที่มีสุขภาพดี จนถึงระยะที่ 2 ซึ่งเป็นการทดสอบยากับบุคคลกลุ่มใหญ่ที่แสดงอาการเฉพาะที่เป็นเป้าหมาย ทั้งหมด ทางไปสู่ระยะที่ 3 ที่เกี่ยวข้องกับผู้ป่วยจำนวนมากขึ้น

กระบวนการนี้ใช้เวลานานและน่าเบื่อเสมอ โชคยังดีที่มีการนำข้อมูลขนาดใหญ่มาใช้ในวงกว้างมากขึ้นในยา การทดลองทางคลินิกก็เปลี่ยนไปเช่นกัน

รับสมัครเร็วขึ้น

เก้าในสิบการทดลองทั่วโลกไม่สามารถรับสมัครคนได้เพียงพอภายในกรอบเวลาเป้าหมาย การทดลองบางอย่าง - โดยเฉพาะอย่างยิ่งการทดสอบการรักษาโรคที่หายากหรือคุกคามถึงชีวิต - พยายามที่จะรับคนให้เพียงพอทั้งหมด โดยปกติแล้ว การทดลองทางคลินิกจะประกอบด้วย 2 กลุ่ม ได้แก่ กลุ่มทดสอบที่ได้รับการรักษาแบบใหม่ที่กำลังทดสอบ และกลุ่มควบคุมที่ไม่ได้รับการรักษา กลุ่มที่ได้รับยาหลอก หรือมาตรฐานการรักษาในปัจจุบัน

โปรดทราบว่าผู้ป่วยที่มีภาวะคุกคามถึงชีวิตต้องการความช่วยเหลืออย่างรวดเร็ว พวกเขาไม่ต้องการถูกสุ่มให้อยู่ในกลุ่มควบคุม เพิ่มความจำเป็นในการรับสมัครผู้ป่วยที่มีเงื่อนไขค่อนข้างหายาก และเวลาในการสรรหาก็ยืดออกไปเป็นเดือน

ข้อมูลขนาดใหญ่สามารถช่วยหลีกเลี่ยงความจำเป็นในการจ้างกลุ่มควบคุมโดยสิ้นเชิง แนวคิดคือการใช้ "กลุ่มควบคุมเสมือน" ที่สร้างขึ้นจากข้อมูลขนาดใหญ่ทางเภสัชกรรมที่สร้างขึ้นในการทดลองที่ผ่านมา

ในการค้นหาผู้สมัครกลุ่มควบคุมที่เป็นไปได้ นักวิจัยใช้เกณฑ์คุณสมบัติที่สำคัญจากการทดลองเชิงสืบสวน ตัวอย่างเช่น ลักษณะสำคัญของโรคและความก้าวหน้าของโรค การทดลองทางคลินิกแบบมาตรฐานจะเลือกผู้ป่วยกลุ่มควบคุมในลักษณะเดียวกัน ข้อแตกต่างคือ แทนที่จะใช้ข้อมูลที่รวบรวมระหว่างการทดลองใช้ในปัจจุบัน จะใช้ข้อมูลในอดีตแทน สำหรับตอนนี้ กลุ่มควบคุมเสมือนไม่สามารถทดแทนการทดลองทางคลินิกแบบดั้งเดิมได้ แต่เป็นวิธีที่รวดเร็วในการประเมินว่าการรักษาแบบใหม่นั้นคุ้มค่าหรือไม่

อีกแง่มุมหนึ่งของข้อมูลขนาดใหญ่ในการทดลองทางคลินิกด้านเภสัชกรรมคือการอนุญาตให้มีการสรรหาตามเป้าหมาย ด้วยเทคโนโลยีใหม่ นักวิจัยสามารถลงทะเบียนผู้ป่วยตามแหล่งข้อมูลใหม่ เช่น โซเชียลมีเดีย การชั่งน้ำหนักเกณฑ์ต่างๆ เช่น ข้อมูลทางพันธุกรรม สถานะของโรค และลักษณะเฉพาะของแต่ละบุคคลจะง่ายขึ้น

การจัดการการทดลองที่มีประสิทธิภาพ

การใช้ข้อมูลขนาดใหญ่ในยาสามารถเปลี่ยนวิธีการออกแบบและจัดการการทดลองทางคลินิกได้ ปัจจุบัน นักวิจัยสามารถติดตามและตรวจจับระดับการสัมผัสยา ภูมิคุ้มกันที่ได้รับจากยา ความทนทานและความปลอดภัยของการรักษา และปัจจัยอื่นๆ ที่มีความสำคัญต่อความปลอดภัยของผู้เข้ารับการคัดเลือกได้แบบเรียลไทม์ ไม่ใช่แค่หลังจากการทดลองเสร็จสิ้นเท่านั้น

สิ่งที่นักวิจัยได้รับจากการหันไปใช้ข้อมูลขนาดใหญ่ทางเภสัชกรรม:

• การคำนวณขนาดตัวอย่างที่เหมาะสมที่สุด : การวิเคราะห์ข้อมูลการทดลองที่ผ่านมาสามารถช่วยในการคำนวณขนาดตัวอย่างได้
• การวิเคราะห์การแบ่งชั้นและกลุ่มย่อย : ข้อมูลขนาดใหญ่สามารถช่วยระบุลักษณะของผู้ป่วย ตัวบ่งชี้ทางชีวภาพ หรือปัจจัยทางพันธุกรรมที่มีอิทธิพลต่อการตอบสนองการรักษา สิ่งนี้สามารถช่วยนักวิจัยแบ่งกลุ่มผู้ป่วยออกเป็นกลุ่มย่อยเพื่อวิเคราะห์ผลการรักษาภายในกลุ่มประชากรเฉพาะ
• การออกแบบการทดลองที่ปรับเปลี่ยนได้ : การวิเคราะห์ข้อมูลขนาดใหญ่ทางเภสัชกรรมสามารถอำนวยความสะดวกในการออกแบบการทดลองที่ปรับเปลี่ยนได้ และให้นักวิจัยเปลี่ยนพารามิเตอร์การทดลองตามผลลัพธ์ระหว่างกาล ปัจจุบัน นักวิจัยสามารถเจาะลึกถึงแนวโน้ม การตอบสนองต่อการรักษา หรือสัญญาณความปลอดภัย เพื่อตัดสินใจอย่างรอบรู้เกี่ยวกับการปรับเปลี่ยนพารามิเตอร์การทดลอง เช่น ขนาดตัวอย่างหรือเกณฑ์การลงทะเบียน

การควบคุมคุณภาพและการปฏิบัติตามข้อกำหนด

ข้อมูลขนาดใหญ่ในอุตสาหกรรมยากำลังปฏิวัติแนวทางดั้งเดิมในการควบคุมคุณภาพยา ทำให้บริษัทยาสามารถใช้กระบวนการควบคุมคุณภาพที่ดีขึ้น เพิ่มความคล่องตัวในการปฏิบัติตามกฎระเบียบ และส่งมอบยาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพมากขึ้น พื้นที่ที่ข้อมูลขนาดใหญ่ทางเภสัชกรรมสามารถขับเคลื่อนผลกระทบที่สำคัญ ได้แก่ :

#ปรับปรุงการเฝ้าระวังการใช้ยาและการติดตามผลที่ไม่พึงประสงค์

ผลข้างเคียงหลายอย่าง โดยเฉพาะอย่างยิ่งผลกระทบที่หาได้ยาก ไม่ถูกตรวจพบเนื่องจากจำนวนตัวอย่างที่จำกัดในการทดลองทางคลินิก นั่นเป็นเหตุผลว่าทำไมจึงจำเป็นต้องตรวจสอบยาแม้หลังจากปล่อยยาไปแล้ว

เมื่อพิจารณาว่าโซเชียลมีเดียได้กลายเป็นแพลตฟอร์มสำหรับแจ้งข้อกังวลของลูกค้าและรายงานผลข้างเคียง บริษัทยาจึงเริ่มใช้ประโยชน์จากเครื่องมือข้อมูลขนาดใหญ่เพื่อควบคุมข้อมูลที่มีค่านี้

อาการไม่พึงประสงค์จากยาที่ผู้ป่วยรายงานซึ่งรวบรวมจากสื่อสังคมออนไลน์สามารถพิสูจน์ได้แม่นยำกว่าที่บันทึกโดยผู้เชี่ยวชาญทางการแพทย์ การศึกษาที่จัดทำโดย FDA และ Epidemico ได้ตรวจสอบทวีต 6.9 ล้านทวีตและพบว่า 4,401 รายการคล้ายกับรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ นอกจากนี้ การเปรียบเทียบสิ่งที่ค้นพบกับข้อมูลที่ FDA จัดทำขึ้นเผยให้เห็นความสัมพันธ์ที่สูงระหว่างรายงานสื่อสังคมออนไลน์ที่ไม่เป็นทางการกับรายงานที่บันทึกไว้ในการทดลองทางคลินิก

ปรับปรุงการจัดการการปฏิบัติตามข้อกำหนด

ข้อมูลขนาดใหญ่ในยามีบทบาทสำคัญในการอำนวยความสะดวกในการปฏิบัติตามกฎระเบียบ บริษัทต่างๆ ในอุตสาหกรรมยาต้องอยู่ภายใต้กฎระเบียบที่ซับซ้อน ซึ่งรวมถึง GMP (Good Manufacturing Practices) และ GCP (Good Clinical Practices) ตลอดจนกฎหมายความเป็นส่วนตัวของข้อมูลที่เข้มงวด ข้อมูลขนาดใหญ่ในเวชภัณฑ์สามารถช่วยบริษัทตรวจสอบตัวบ่งชี้ประสิทธิภาพหลัก ระบุช่องว่างการปฏิบัติตามกฎระเบียบ และแก้ไขปัญหาที่อาจเกิดขึ้นในลักษณะเชิงรุก

บริษัทยาสามารถลดความเสี่ยงด้านกฎระเบียบได้ด้วยการตรวจจับความผิดปกติ การเบี่ยงเบน และกิจกรรมที่ไม่เป็นไปตามข้อกำหนดตั้งแต่เนิ่นๆ โดยใช้ระบบตรวจสอบอัตโนมัติและโซลูชันการวิเคราะห์ข้อมูลขนาดใหญ่ ยิ่งไปกว่านั้น ด้วยการรวมข้อมูลในอดีต อัลกอริทึมการเรียนรู้ของเครื่อง และเทคนิคทางสถิติขั้นสูงเข้าด้วยกัน บริษัทยาสามารถพัฒนาแบบจำลองการคาดการณ์ที่คาดการณ์ถึงความเสี่ยงด้านคุณภาพที่อาจเกิดขึ้น ปรับตารางการบำรุงรักษาเชิงป้องกันให้เหมาะสม และอำนวยความสะดวกในการตัดสินใจที่อิงตามข้อมูล

การขายและการตลาด

ด้วยการใช้ข้อมูลขนาดใหญ่ด้านเภสัชกรรม บริษัทต่างๆ สามารถคาดการณ์แนวโน้มของอุตสาหกรรมและคาดการณ์ยอดขายยาเฉพาะตามปัจจัยด้านประชากรศาสตร์ สิ่งนี้สามารถช่วยปรับแต่งแคมเปญการตลาดยาให้เหมาะกับพฤติกรรมของลูกค้า

เช่นเดียวกับกรณีการใช้งานที่อธิบายไว้ข้างต้น การขูดข้อมูลที่มีอยู่บนอินเทอร์เน็ต รวมถึงข้อมูลโซเชียลมีเดีย สามารถช่วยให้บริษัทยาประเมินความคิดเห็นของลูกค้าที่มีต่อผลิตภัณฑ์ของตนได้ สิ่งนี้อาจช่วยให้บริษัทยาเข้าใจว่าได้รับผลิตภัณฑ์ของตนอย่างไร

ความท้าทายของการนำข้อมูลขนาดใหญ่มาใช้ในธุรกิจยา

แม้ว่าบิ๊กดาต้าจะได้รับประโยชน์จากการขับเคลื่อนในอุตสาหกรรมยา แต่บริษัทต่างๆ ก็ยังคงตระหนักถึงการปรับปรุงกระบวนการจัดการข้อมูลของตน เราได้รวบรวมรายการความท้าทายที่บริษัทต่างๆ อาจเผชิญในการนำข้อมูลขนาดใหญ่มาใช้ในอุตสาหกรรมยา เพื่อทำให้กระบวนการติดตั้งของคุณมีความเสี่ยงน้อยลง

ความท้าทาย 1. การบูรณาการแหล่งข้อมูล

การมีแหล่งข้อมูลทั้งหมดเชื่อมโยงกันเป็นอย่างดีเป็นหนึ่งในความท้าทายหลักสำหรับภาคเภสัชกรรมที่ต้องเอาชนะเพื่อเก็บเกี่ยวผลประโยชน์จากข้อมูลขนาดใหญ่ การใช้บิ๊กดาต้าอย่างมีประสิทธิภาพในภาคเภสัชกรรมจำเป็นต้องรวมข้อมูลที่สร้างขึ้นในทุกขั้นตอนของกระบวนการพัฒนายา ตั้งแต่การค้นพบ การอนุมัติตามกฎระเบียบ ไปจนถึงการใช้งานจริง

การรวมข้อมูลแบบ end-to-end ต้องใช้ความสามารถหลายอย่าง ตั้งแต่การรวบรวมข้อมูลที่เชื่อถือได้ การเชื่อมต่อแหล่งข้อมูลเหล่านี้ การดำเนินการรับประกันคุณภาพที่มีประสิทธิภาพ การจัดการเวิร์กโฟลว์ และอื่นๆ

โดยทั่วไป เราแนะนำให้หลีกเลี่ยงการยกเครื่องโครงสร้างพื้นฐานข้อมูลของคุณทั้งหมดในครั้งเดียว เนื่องจากความเสี่ยงและค่าใช้จ่ายที่เกี่ยวข้อง แนวทางที่ปลอดภัยกว่าคือการรวมแหล่งข้อมูลของคุณทีละขั้นตอน ระบุประเภทข้อมูลเฉพาะที่ต้องจัดการก่อน และสร้างความสามารถด้านคลังสินค้าเพิ่มเติมตามความจำเป็น เป้าหมายคือจัดการกับข้อมูลที่สำคัญก่อนเพื่อให้ได้ ROI โดยเร็วที่สุด ในขณะเดียวกัน คุณสามารถพัฒนาสถานการณ์สำหรับการรวมแหล่งข้อมูลที่มีลำดับความสำคัญต่ำกว่าได้

ความท้าทายที่ 2 การเอาชนะไซโลขององค์กร

การรวมข้อมูลแบบ end-to-end แทบจะเป็นไปไม่ได้เลยหากปราศจากการเอาชนะไซโลภายในองค์กร ตามธรรมเนียมในธุรกิจยา ทีมต่างๆ มีหน้าที่รับผิดชอบต่อระบบและข้อมูลของตน การเปลี่ยนไปใช้แนวทางที่มีข้อมูลเป็นศูนย์กลางโดยมีเจ้าของที่ชัดเจนสำหรับข้อมูลแต่ละประเภททั่วทั้งไซโลการทำงานและผ่านท่อส่งข้อมูลจะช่วยอำนวยความสะดวกในการสร้างมูลค่าจากข้อมูลขนาดใหญ่ในฟาร์มา

ความท้าทายที่ 3 การปฏิบัติตามกฎระเบียบ

การนำข้อมูลขนาดใหญ่มาใช้ในยาและการนำระบบการจัดการข้อมูลแบบรวมศูนย์มาใช้ คุณต้องแน่ใจว่าข้อมูลได้รับการจัดการอย่างปลอดภัยและปลอดภัย องค์การอาหารและยากำหนดให้ใช้ซอฟต์แวร์ในภาคส่วน (เช่น ระบบที่ใช้จัดการบันทึกสุขภาพอิเล็กทรอนิกส์หรือจัดการการทดลองทางคลินิก) เพื่อให้เป็นไปตามข้อกำหนดหลายประการ รวมถึงขั้นตอนการควบคุมการเข้าถึง การยืนยันตัวตนของผู้ใช้ การติดตามการดำเนินการที่ดำเนินการ และอื่นๆ เมื่อวางแผนโครงการ ตรวจสอบให้แน่ใจว่าได้ศึกษาข้อกำหนดการปฏิบัติตามข้อกำหนดที่เกี่ยวข้องอย่างรอบคอบและรวมเข้ากับการออกแบบโซลูชันการจัดการข้อมูลของคุณ

ความท้าทายที่ 4 ขาดความสามารถในการจัดการข้อมูลขนาดใหญ่

ภาคส่วนเภสัชกรรมเป็นการนำเทคโนโลยีมาใช้อย่างเชื่องช้า ดังนั้นหลายบริษัทจึงยังขาดผู้มีความสามารถที่จำเป็นในการบรรลุแผนการอันทะเยอทะยานของตน ผู้เล่นในอุตสาหกรรมยาต้องคิดหาวิธีที่เหมาะสมในการปิดช่องว่างความรู้ ไม่ว่าจะเป็นการบ่มเพาะผู้มีความสามารถภายในองค์กรหรือการหันไปหาทีมภายนอก

แทนที่จะเป็นข้อสรุป

ข้อมูลขนาดใหญ่ในยานำเสนอโอกาสมากมายสำหรับนวัตกรรม ประสิทธิภาพ และผลลัพธ์ของผู้ป่วยที่ดีขึ้น ในขณะที่ตลาดสำหรับบิ๊กดาต้าทางเภสัชกรรมเติบโตอย่างต่อเนื่อง บริษัทต่างๆ ต่างเปิดรับเทคโนโลยีแห่งการเปลี่ยนแปลงนี้เพื่อให้สามารถแข่งขันได้

หากคุณต้องการปลดล็อกพลังที่แท้จริงของข้อมูลขนาดใหญ่และขับเคลื่อนความก้าวหน้าในการพัฒนายา โปรด ติดต่อผู้เชี่ยวชาญของเรา แล้วเราจะตอบคำถามใดๆ ที่ยังไม่ได้รับคำตอบ

เผยแพร่ครั้งแรกที่ https://itrexgroup.com เมื่อวันที่ 22 มิถุนายน 2023